Los resultados del estudio se presentaron en la Reunión Anual 2023 de la Sociedad de Nervios Periféricos (PNS, por sus siglas en inglés) en Copenhague (Dinamarca), el 20 de junio de 2023, y se publicaron simultáneamente en el Journal of the Peripheral Nervous System (JPNS).
(BUSINESS WIRE)-Takedaanuncia los resultados completos del ensayo clínico fundamental de fase 3 ADVANCE-CIDP 1, en el que se investiga HYQVIA (perfusión de inmunoglobulina al 10 % (humana) con hialuronidasa humana recombinante] como tratamiento de mantenimiento en pacientes adultos con polineuropatía desmielinizante inflamatoria crónica (PDIC).
Los resultados mostraron una reducción clínicamente significativa de la tasa de recaída con HYQVIA frente a placebo (9,7 % frente a 31,4 %, respectivamente; p = 0,0045). Otros análisis mostraron un retraso del tiempo hasta la recaída con HYQVIA frente a placebo. La empresa también observó datos favorables en otros criterios de valoración del estudio y una tolerabilidad favorable. Estos resultados se presentaron en la Reunión Anual 2023 de la Sociedad de Nervios Periféricos (PNS, por sus siglas en inglés) en Copenhague (Dinamarca), el 20 de junio de 2023, y se publicaron simultáneamente en el 9Journal of the Peripheral Nervous System (JPNS).
La PDIC es una enfermedad adquirida mediada por el sistema inmunitario que afecta al sistema nervioso periférico y se caracteriza por una debilidad progresiva y simétrica en músculos distales y proximales de las extremidades, así como por un deterioro de la función sensorial en las extremidades.1 El papel del tratamiento con inmunoglobulinas (IG) para esta enfermedad rara, debilitante y de progresión lenta o recidivante está bien establecido.2 La IG se considera un tratamiento estándar para esta enfermedad compleja y heterogénea debido a sus amplios efectos inmunomoduladores y antiinflamatorios. Sin embargo, el volumen elevado y la frecuencia de los tratamientos necesarios para tratarla con eficacia hacen que el tratamiento pueda suponer una carga importante para los pacientes y los profesionales sanitarios que los tratan.
«Los resultados del ensayo ADVANCE-CIDP 1 son alentadores para pacientes adultos con PDIC que requieren tratamiento de mantenimiento, ya que ofrecen la posibilidad de una opción de administración subcutánea sencilla de IG con una dosificación de hasta una vez al mes (cada 2 a 4 semanas)», explicó Kristina Allikmets, vicepresidenta sénior y directora de Investigación y Desarrollo de la Unidad de Negocio de Terapias Derivadas del Plasma de Takeda. «Nos hemos comprometido a ampliar nuestra cartera de terapias derivadas del plasma diferenciadas a nuevas indicaciones para aprovechar aún más el tremendo valor terapéutico de las inmunoglobulinas a la hora de abordar las necesidades de los pacientes con trastornos neuroinmunológicos».
ADVANCE-CIDP 1 es un estudio de fase 3, prospectivo, aleatorizado, con doble enmascaramiento, multicéntrico y controlado con placebo, en el que adultos con PDIC estable que recibían inmunoglobulina intravenosa (IGIV) fueron asignados aleatoriamente 1:1 para cambiar a HYQVIA (n = 62) o placebo (n = 70) y recibir el tratamiento asignado durante seis meses o hasta la recaída o la retirada del estudio. El criterio de valoración principal fue la proporción de participantes que experimentaron una recaída, definida como el empeoramiento de los síntomas de la PDIC medidos por la prueba Causa y Tratamiento de la Neuropatía Inflamatoria (INCAT). Los criterios de valoración secundarios incluyeron la proporción de pacientes que experimentaron un empeoramiento funcional, el tiempo transcurrido hasta la recaída, el cambio respecto al valor inicial del tratamiento presubcutáneo en la puntuación en centiles de la Escala de Discapacidad General de Rasch (R-ODS) y la seguridad. Los principales resultados fueron los siguientes:
- HYQVIA mostró una reducción clínicamente significativa de la tasa de recaídas en comparación con el placebo, 9,7 % (IC 95 %: 4,5 %, 19,6 %) y 31,4 % (IC 95 %: 21,8 %, 43,0 %), respectivamente (p = 0,0045).
- HYQVIA mostró una menor probabilidad de tasas de empeoramiento funcional frente al placebo (37,5 % frente a 54,4 %) (IC del 95 %: -33,02 %, 0,69 %).
- Los pacientes que recibieron HYQVIA tardaron más tiempo en recaer que los que recibieron placebo, y las curvas de Kaplan-Meier se separaron precozmente, aproximadamente en la semana 4.
- El cambio en las puntuaciones centiles de R-ODS fue menor en el grupo de HYQVIA que en el de placebo (diferencia de medias por mínimos cuadrados [error estándar] -6,1 [1,64] frente a -0,9 [1,69], respectivamente).
El perfil de seguridad de HYQVIA en el ensayo ADVANCE-CIDP 1 fue compatible en general con el Resumen de las Características del Producto de la UE existente. Las características de la perfusión se correspondieron bien entre los grupos con HYQVIA (n = 600 perfusiones) y con placebo (n = 647 perfusiones), con <1 % de todas las perfusiones afectadas por intolerabilidad o efectos adversos (EA). En el grupo de tratamiento con HYQVIA (n = 62), los EA locales más frecuentes relacionados de forma causal (> 5 % de los pacientes) incluyeron dolor y eritema en el lugar de la inyección y la perfusión, y edema y prurito en el lugar de la perfusión. Los EA sistémicos relacionados de forma causal más frecuentes (>5 % de los pacientes) fueron cefalea, náuseas, fatiga y prurito.
«Para los pacientes con PDIC que necesitan tratamiento con inmunoglobulinas, los resultados del estudio ADVANCE-CIDP 1 son alentadores», indicó el Dr. Robert Hadden, neurólogo consultor del Departamento de Neurología del King’s College Hospital de Londres. «De aprobarse como terapia de mantenimiento para la PDIC, este tratamiento podría combinar la posibilidad de recibir tratamiento subcutáneo en casa con perfusiones menos frecuentes».
La mayoría (88,7 %) de los pacientes que recibieron HYQVIA en el estudio lo hicieron con un intervalo de dosificación de cuatro semanas y el tiempo medio de administración del tratamiento fue de 125,9 minutos. La dosis media mensual equivalente fue de 1,1 g/kg para los pacientes que recibieron HYQVIA. La mayoría (86,3 %) de los pacientes recibieron el tratamiento del estudio utilizando dos sitios de perfusión por tratamiento, mientras que el 9,6 % y el 3,7 % utilizaron uno y tres sitios de perfusión, respectivamente.
HYQVIA se encuentra actualmente bajo revisión reglamentaria en los EE. UU. y la Unión Europea para su uso como terapia de mantenimiento en pacientes adultos con PDIC estable.
