Spark, Ipsen y más se unen a grupos de defensa, agencias en los esfuerzos planean unirse a la Organización Nacional de Trastornos Raros (NORD) de los Estados Unidos, que patrocina el día en la unión americana con actividades y eventos que incluyen rayas y líneas.
El Día de las Enfermedades Raras es siempre el último día de febrero, pero este año la fecha cae en el cuadrienal solo el 29 de febrero, lo que hace que el día sea realmente raro. Y las compañías farmacéuticas y los grupos de defensa están aprovechando la inusual fecha al máximo.
Fundado por Eurodis hace 13 años, el Día de las Enfermedades Raras está destinado a crear conciencia sobre las más de 6,000 enfermedades raras conocidas y ayudar a fomentar la acción. Solo el 5% de todas las enfermedades raras actualmente tienen tratamientos aprobados por la FDA, aunque el interés en el segmento es más alto que nunca. Según EvaluatePharma, los medicamentos designados como medicamentos huérfanos crecerán un 12,3% por año y superarán las ventas de $242 mil millones de dólares en 2024.
Las compañías de biofarmacia, incluidas Spark Therapeutics y Catalyst Pharmaceuticals, planean unirse a la Organización Nacional de Trastornos Raros (NORD), que patrocina el día en los Estados Unidos, actividades y eventos que incluyen el uso de rayas este 29 de febrero.
Solo el 5% de todas las enfermedades raras actualmente tienen tratamientos aprobados por la FDA, aunque el interés en el segmento es más alto que nunca
Takeda, que aumentó su negocio de enfermedades raras al adquirir Shire en 2018, planea celebrar el día lanzando su «Constelación de estrellas raras», destacando el impacto global general. El esfuerzo comparte las historias de 29 pacientes, familias, cuidadores, profesionales de la salud y miembros de la comunidad que trabajan para replantear el pensamiento de enfermedades raras y se compartirán en las redes sociales.
En Irlanda, BioMarin Pharmaceutical encargó una nueva escultura de «Árbol de la vida» para su sitio en Cork para indicar el compromiso de la compañía de apoyar a los pacientes con enfermedades raras. BioMarin ya tiene una instalación similar en su sede central en los Estados Unidos.
MassBio, el grupo de defensa de las ciencias biológicas de Massachusetts, organiza un panel de discusión que incluye ejecutivos de Astellas, Blueprint Medicines, X4 Pharmaceuticals y Fulcrum Therapeutics. El día termina con una invitación para participar en una carrera y caminata en el Boston Common, patrocinada por Sanofi Genzyme.
También en Boston, la agencia Havas Health & You H4B Boston y la empresa conjunta de análisis de datos HVH Precision Analytics reunieron a interesados en enfermedades raras, incluidos Ipsen Pharma y grupos de defensa Beyond the Diagnosis y Global Genes.
HB4 está trabajando con Ipsen en su tratamiento con agonista gamma del receptor de ácido retinoico palovaroteno, aunque el medicamento recientemente enfrentó un par de contratiempos con una retención clínica parcial y un análisis de futilidad fallido.
«Es una buena oportunidad para conversar sobre las cosas en las que debemos pensar cuando estamos comercializando, brindando servicios y apoyando a la comunidad de enfermedades raras», dijo Leigh Hartnagel Hatcher, directora gerente de H4B Boston. “La enfermedad rara ya no es tan rara. Cada vez más compañías tradicionales de Big Pharma están entrando en el mercado de enfermedades raras, pero la conciencia externa (la comunidad de enfermedades raras), e incluso dentro de la comunidad de profesionales de la salud, sigue siendo baja ”.
