Han sido dos semanas tumultuosas para Sarepta; sin embargo, la reautorización de los envíos de Elevidys a EE. UU. de la FDA será un desarrollo bienvenido.
Después de dos semanas en el escrutinio regulatorio, Sarepta Therapeutics ha recibido este martes la autorización para continuar los envíos de su terapia génica para la distrofia muscular de Duchenne (DMD) Elevidys (delandistrogene moxeparvovec) a los Estados Unidos.
La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) le ha dicho a Sarepta que puede levantar la pausa temporal del envío después de determinar que la muerte de un tercer niño no estaba relacionada con el tratamiento con Elevidys.
La compañía ha soportado un trimestre tumultuoso con respecto a la seguridad de Elevidys. Antes de esta actualización, Sarepta había reportado dos muertes de pacientes relacionadas con el medicamento este año.
La muerte más reciente fue un niño de ocho años en Brasil que murió a mediados de junio. La FDA investigó y determinó que su muerte no estaba relacionada con el tratamiento con la terapia génica después de que tanto Roche, que tiene derechos sobre el medicamento fuera de los Estados Unidos, como Sarepta emitieran una declaración aclaratoria el 25 de julio que reiteraba esta posición.
El CEO de Sarepta, Doug Ingram, dijo: «Estamos muy contentos de que la FDA haya decidido completar esa revisión de forma rápida y exhaustiva y que recomiendemos nuestra pausa voluntaria y reanudemos el envío de Elevidys para pacientes ambulatorios. La rápida revisión de la FDA evidencia un compromiso con la población de Duchenne, un compromiso compartido por Sarepta».
Los inversores han estado siguiendo cuidadosamente los desarrollos, dado que Elevidys es el principal producto comercial de Sarepta. De 11,93 dólares al cierre del mercado el 25 de julio a 11,71 dólares al abrir el mercado el 28 de julio, tras la decisión de la FDA de permitir que Sarepta continúe con los envíos, las acciones de la compañía con sede en Estados Unidos aumentaron un 18,36 %, cerrando a 13,86 dólares el 28 de julio. Sarepta tiene una capitalización de mercado de 1.240 millones de dólares.
Las dos muertes reportadas en lo que se da año se han debido a insuficiencia hepática aguda. El segundo llevó a la compañía a detener el uso comercial y clínico de la terapia génica para pacientes no ambulatorios en los Estados Unidos el mes pasado.
Después de que se informara de la tercera muerte, la FDA solicitó que Sarepta interrumpiera voluntariamente los envíos de Elevidys a todos los pacientes comerciales el 18 de julio. A pesar de un breve rechazo, Sarepta finalmente aceptó la solicitud de la agencia.
Ingram dijo en ese momento que era importante mantener «una relación de trabajo productiva y positiva con la FDA».
Sarepta había pronosticado inicialmente una orientación de ingresos netos del producto para 2025 de entre 2.900 y 3,1 mil millones de dólares, lo que representa un crecimiento interanual del 70 %. Sin embargo, la atracción de mercado de Elevidys en los Estados Unidos probablemente perjudicará esas proyecciones. GlobalData prevé ingresos anuales completos para Elevidys de 1.410 millones de dólares.
GlobalData es la empresa matriz de Pharmaceutical Technology.
Los problemas también están aumentando para el medicamento en el extranjero, y la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) se niega a recomendar la aprobación de la terapia el 25 de julio. Un comité de la EMA recomendó la aprobación en contra de la aprobación, ya que el ensayo fundamental EMBARK (NCT05096221) de Elevidys no mostró un efecto en las habilidades de movimiento después de 12 meses.
La biofarmacéutica confirmó una muerte de un paciente por separado el 17 de julio, esta vez después de recibir al candidato de terapia génica de Sarepta SRP-9004 en un ensayo de fase I. A pesar de ser un medicamento diferente, se basa en el mismo vector viral que Elevidys, un vector viral adenoasociado recombinante (AAV) llamado AAVrh74.
