La Comisión Europea ha concedido la autorización de comercialización en la Unión Europea (UE) a acoramidis, con la marca Beyonttra, para el tratamiento de la amiloidosis por transtiretina nativo o variante hereditaria en pacientes adultos con miocardiopatía (ATTR-CM). La MC ATTR es una enfermedad mortal progresiva caracterizada por una miocardiopatía infiltrante y restrictiva que produce insuficiencia cardiaca, entre otros síntomas.
Los pacientes con MC ATTR afrontan un riesgo continuo de progresión de la enfermedad causado por el depósito continuo de amiloide en el corazón. Beyonttra es una molécula pequeña, que se administra de forma oral y que se ha asociado a una estabilización casi completa de la transtirretina (TTR) (≥90 %).
«Esta terapia es un avance importante que amplía el panorama terapéutico de la MC ATTR, una enfermedad cardíaca progresiva y poco diagnosticada causada por la desestabilización de la transtirretina, que conduce a la acumulación de amiloide en el corazón, lo que puede provocar insuficiencia cardíaca y arritmias«, afirmó Marianna Fontana, profesora de Cardiología en el University College London (UCL) y cardióloga adjunta honorífica en el Centro Nacional de Amiloidosis del Reino Unido. «Los avances continuos en el tratamiento son importantes porque tienen el potencial de mejorar significativamente los resultados de esta enfermedad mortal. El tratamiento se desarrolló específicamente para desacelerar la progresión de los síntomas y mejorar los resultados en pacientes con MC ATTR, al proporcionar una estabilización casi completa de la transtirretina«.
«La insuficiencia cardíaca sigue uno de los mayores retos en la atención médica mundial, y afecciones como la MC ATTR suelen ser una causa no diagnosticada. La aprobación de esta terapia por parte de la UE marca un hito importante que trae un optimismo renovado para los pacientes que sufren MC ATTR y ofrece a los médicos una opción terapéutica adicional de acción rápida para proteger a estos pacientes vulnerables, al reducir su riesgo de complicaciones cardiovasculares y desacelerar la progresión de la enfermedad«, dijo Christine Roth, vicepresidenta ejecutiva de Estrategia y Comercialización de productos globales y miembro del equipo de liderazgo farmacéutico de Bayer. «Nos dedicamos a trabajar en estrecha colaboración con los profesionales sanitarios y los organismos reguladores para garantizar el acceso oportuno a esta terapia«.
La aprobación de Beyonttra (acoramidis) en la UE se basa en los resultados del estudio pivotal ATTRibute-CM. El ensayo de fase III investigó la eficacia y la seguridad de acoramidis (en comparación con placebo) en pacientes con MC ATTR. Acoramidis fue superior a placebo en la reducción de la variable combinada de mortalidad por cualquier causa (ACM) y hospitalizaciones por causa cardiovascular (CVH). A su vez, la terapia demostró una estabilización casi completa de la TTR, reduciendo así los precursores amiloides tóxicos y minimizando la formación de amiloide. En el estudio de fase III ATTRibute-CM, el fármaco ha demostrado beneficios claros en los desenlaces cardiovasculares a partir de los 3 meses después del inicio del tratamiento.
Complementariamente a lo observado en el estudio pivotal de fase III, los resultados de acoramidis en el estudio de fase de extensión abierta (OLE) demostraron una reducción del riesgo de ACM del 36 % a los 42 meses, lo que destaca su potencial para mejorar los resultados de supervivencia a largo plazo.6 Además, el estudio OLE subraya el temprano beneficio en pacientes que pasaron de placebo a la terapia a los 30 meses, lo que subraya aún más su eficacia para estabilizar la TTR y ofrecer una opción terapéutica prometedora para quienes sufren MC ATTR.
Tras esta aprobación de la UE, Bayer comercializará acoramidis en Europa en el primer semestre de este año. La terapia, desarrollada por BridgeBio Pharma, Inc., fue aprobado por la Food and Drug Administration (FDA) de EE.UU. en noviembre de 2024 con una ficha técnica en la que se especifica una estabilización casi completa de la TTR.8 BridgeBio tiene los derechos de comercialización de acoramidis en los EE.UU., mientras que Bayer tiene los derechos de comercialización exclusivos del producto en Europa.
Desde marzo de 2024, Bayer y BridgeBio mantienen una colaboración relativa a acoramidis en Europa. Esta asociación aprovecha la amplia experiencia de Bayer en enfermedades cardiovasculares y su infraestructura cardiovascular europea, junto con el liderazgo de BridgeBio en el campo emergente de la MC ATTR.
