Específicamente, Adakveo (crizanlizumab) no pudo reducir la cantidad de crisis dolorosas que llevaron a una visita médica.
Después de que el medicamento para la enfermedad de células falciformes de Novartis, Adakveo, fracasara en un ensayo de fase 3, los reguladores europeos prometieron analizar más de cerca su aprobación previa. Ahora, la reexaminación ha vuelto con una recomendación de revocar la autorización.
El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) recomendó recuperar la aprobación de Novartis después de concluir que los beneficios del medicamento no superaban los riesgos. La decisión se basó en los resultados del ensayo STAND de fase 3, en el que el fármaco no superó al placebo, reporta Fiercepharma.
Específicamente, Adakveo (crizanlizumab) no pudo reducir la cantidad de crisis dolorosas que llevaron a una visita médica. Los pacientes tratados con Adakveo experimentaron un promedio de 2,5 crisis dolorosas que resultaron en una visita al médico durante su primer año de tratamiento, mientras que los pacientes del grupo de placebo tuvieron un promedio de 2,3.
Otro clavo en el ataúd fue el número promedio de crisis que requirieron una visita o tratamiento de atención médica en el hogar, que fue de 4,7 en el grupo de Adakveo en comparación con los 3,9 del grupo placebo.
El CHMP también analizó datos de otros estudios, incluido un programa de acceso administrado y datos del mundo real, que resultaron inútiles debido a las «varias limitaciones» de los estudios, incluida la falta de un comparador, dijo el comité.
La EMA solicitó el estudio STAND con su autorización de comercialización de 2020 debido a la incertidumbre sobre los datos limitados disponibles en ese momento. Ahora, la Comisión Europea emitirá una decisión final, que se espera para los próximos dos meses, y la droga podría ser eliminada del mercado.
Novartis “continuará coordinándose con las autoridades sanitarias de todo el mundo”, según un comunicado reciente.
“Mantenemos nuestra confianza en crizanlizumab como una opción de tratamiento importante cuando se usa para reducir la frecuencia de las crisis de dolor de células falciformes, según el cuerpo general de evidencia disponible hasta la fecha”, agregó la compañía.
Mientras tanto, en los EE. UU., las conversaciones con la FDA «todavía están en curso» tras los resultados del ensayo STAND, dijo un portavoz de Novartis por correo electrónico.
Novartis originalmente calificó el medicamento a través de la compra de US$665 millones de Selexys Pharmaceuticals en 2016. Adakveo obtuvo la aprobación de la FDA en 2019 después de que los resultados mostraran que podía reducir la tasa media de crisis en un 45 % en comparación con el placebo.
Luego, en 2021, Adakveo ganó el visto bueno del Instituto Nacional de Excelencia en Salud y Atención de Inglaterra a través de una vía especial a pesar de la «alta incertidumbre» sobre la eficacia a largo plazo y la rentabilidad del medicamento.
Novartis no es el único que registró pérdidas en la reunión de mayo del CHMP. El comité volvió a confirmar su recomendación original de denegar la autorización para Sohonos de Ipsen, que está destinado a tratar la enfermedad genética rara fibrodisplasia osificante progresiva. Hasta ahora, ese medicamento solo ha sido aprobado en Canadá y recibió una carta de respuesta completa de la FDA en diciembre de 2022. Ahora se espera una decisión de la FDA el 16 de agosto.
