La agencia citó preocupaciones sobre la estrategia de control de fabricación de la farmacéutica Ascendis por la variabilidad de las dosis administradas. La FDA no encontró problemas con los datos clínicos y no solicitó más estudios, dijo la compañía.
Después de que la FDA arriesgó la solicitud de medicamento contra el hipoparatiroidismo de Ascendis al señalar las deficiencias en la presentación, la agencia ha emitido una carta de respuesta completa relacionada con la fabricación a la empresa.
Al rechazar la terapia de reemplazo hormonal TransCon PTH, la agencia citó preocupaciones sobre la estrategia de control de fabricación de Ascendis por la variabilidad de las dosis administradas. La FDA no encontró problemas con los datos clínicos y no solicitó más estudios, dijo la compañía, según reporta Fiercepharma.
“Estamos comprometidos a trabajar en colaboración con la FDA y, debido a que la agencia no sugirió que se necesiten estudios de Fase 3 adicionales para demostrar la seguridad y eficacia del producto, creemos que estamos bien preparados para abordar sus inquietudes”, dijo el CEO de Ascendis, Jan Mikkelsen, dijo en un comunicado. Ascendis está trabajando “con urgencia” para resolver las preocupaciones de la FDA, agregó Mikkelsen.
En octubre pasado, la agencia dijo que no celebraría una reunión del comité asesor sobre la solicitud y programó una decisión de aprobación del medicamento para el 30 de abril de 2023. Pero a principios de abril, la FDA señaló «deficiencias» en la presentación que le impidieron seguir discutiendo los requisitos de etiquetado y post-comercialización.
A medida que avanzaban las conversaciones regulatorias, Ascendis se preparaba para un posible lanzamiento. En el comunicado de ganancias de todo el año de la compañía para 2022, Ascendis dijo que sus equipos comerciales, de asuntos médicos y de suministro de productos continuaban con las «actividades de preparación para el lanzamiento».
En Europa, la compañía espera una decisión del Comité Europeo durante el cuarto trimestre de este año. Planea lanzarse en Alemania a principios de 2024 si todo sale según lo planeado.
Ascendis solicitará una reunión con la FDA “lo antes posible para acordar el mejor camino a seguir”, dijo la compañía después del reciente rechazo de la FDA.
TransCon PTH está destinado a estimular las hormonas paratiroideas en pacientes con hipoparatiroidismo, una afección en la que las glándulas paratiroides no producen suficiente calcio, lo que provoca síntomas como dolores musculares y espasmos. En un ensayo de fase 3 el año pasado, el fármaco mejoró los niveles de calcio en casi el 78,7% de los pacientes. Además, el 95% de los pacientes pudieron lograr la independencia de la terapia convencional.
En 2021, Ascendis obtuvo su primera aprobación con Skytrofa, una hormona de crecimiento de acción prolongada indicada para tratar a niños con deficiencia de hormona de crecimiento. La droga generó ganancias para todo el año 2022 de 35,7 millones de euros (39,16 millones de dólares).
