La FDA ha levantado una suspensión clínica impuesta a la terapia génica de células falciformes de la farmacéutica en febrero, dando paso a que la compañía vuelva a encarrilar un ensayo de fase 1/2 y un estudio de fase 3 del tratamiento.
La farmacéutica Bluebird detuvo los ensayos a mediados de febrero después de que dos pacientes del estudio de fase 1/2 desarrollaron cáncer de sangre después del tratamiento. Un paciente desarrolló leucemia mieloide aguda (AML), mientras que el otro desarrolló síndrome mielodisplásico (MDS).
La compañía también suspendió el lanzamiento de Zynteglo (betibeglogene autotemcel), su terapia génica para la beta talasemia dependiente de transfusiones, en Europa porque utiliza el mismo vector que el tratamiento de células falciformes, conocido como LentiGlobin para la enfermedad de células falciformes o bb1111. La FDA suspendió oficialmente los ensayos una semana después.
En marzo, una investigación de bluebird descubrió que era «muy poco probable» que el tratamiento hubiera causado la leucemia del primer paciente. Y en abril, el segundo paciente resultó no tener cáncer en absoluto, según el investigador del estudio.
“Tras una posterior evaluación, el investigador concluyó tratar este no es un caso de MDS y revisó el diagnóstico de la anemia dependiente de transfusiones”, la compañía dijo en un comunicado.
Ahora, la compañía está trabajando con investigadores y sitios de prueba para reanudar los estudios. La FDA también levantó la suspensión clínica de un par de ensayos de fase 3 que probaban Zynteglo en pacientes con talasemia beta que dependen de las transfusiones para sobrevivir.
La noticia provocó algunas turbulencias para las acciones de bluebird cuando el mercado abrió hoy. La acción ganó $ US1.50 en la apertura, pero se había estabilizado a las 10:25 A.M.
Los últimos meses han sido difíciles para el pájaro azul en más de un sentido. El problema comenzó en 2021 con un plan de escisión de la tubería de oncología en una compañía separada. Mientras Bluebird navegaba por el control clínico de bb1111 y Zynteglo, la compañía perdió a un trío de ejecutivos clave, incluidos los médicos Joanne Smith-Farrell, directora de operaciones y directora de la unidad de negocios de oncología, y David Davidson, director médico.
Davidson permaneció como consultor durante seis meses, mientras que Smith-Farrell y el ex vicepresidente de inmunoterapia de Bluebird, el doctor Rick Morgan, aterrizaron en Be Biopharma, centrado en células B, como director ejecutivo y director científico, respectivamente.
