La entidad avisa que la situación amenaza con una posible retirada del del producto de los estantes.
Fue solo en febrero cuando la FDA otorgó una aprobación acelerada para el Pepaxto de Oncopeptides para tratar el mieloma múltiple en recaída o refractario. Pero ahora la agencia está alertando a los pacientes y médicos sobre el mayor riesgo de muerte del medicamento y amenaza con una posible retirada del mercado.
El miércoles, la FDA emitió una alerta pública, advirtiendo que Pepaxto, o melfalan flufenamida, puede causar la muerte temprana de los pacientes con mieloma, según los resultados de un ensayo confirmatorio requerido por la agencia.
La FDA ha suspendido la inscripción de pacientes en todos los ensayos clínicos de Pepaxto. La agencia puede realizar una reunión pública para discutir la nueva señal de seguridad y “explorar la comercialización continua de Pepaxto”, dijo.
“La seguridad del paciente es primordial para Oncopeptides,” la firma sueca dijo en un comunicado el miércoles. “La empresa mantiene un diálogo continuo con la FDA y proporcionará información actualizada tan pronto como haya más información disponible”.
La compañía con sede en Estocolmo señaló la señal de seguridad del estudio de fase 3 OCEAN a principios de este mes. Encontró que murieron más pacientes tratados con Pepaxto y el esteroide dexametasona, en comparación con los que recibieron Pomalyst y dexametasona de Bristol Myers Squibb. El riesgo de muerte fue un 10% mayor para Pepaxto.
En ese momento, Oncopeptides dijo que la sorprendente diferencia se “explica principalmente” por subgrupos preespecificados. La compañía planea compartir los resultados detallados del ensayo en la reunión del Taller internacional sobre mieloma en septiembre.
Esta no es la primera vez que la FDA advierte sobre el posible efecto perjudicial de una terapia contra el cáncer para los pacientes basándose en los hallazgos de un ensayo clínico confirmatorio. El año pasado, la agencia advirtió que los pacientes con cáncer de mama triple negativo no tratado previamente se desempeñaron peor con una combinación de Tecentriq y la quimioterapia paclitaxel que con la quimioterapia sola. Los hallazgos provienen del ensayo de fase 3 IMpassion131, que se suponía que confirmaría un asentimiento acelerado para la combinación de Tecentriq con Abraxane, o nab-paclitaxel, en TNBC positivo para PD-L1.
El hecho de no mostrar un beneficio de supervivencia en un ensayo confirmatorio ha dado lugar a retiradas del mercado antes, y mucho menos a un mayor riesgo de muerte. En 2019, Eli Lilly retiró su medicamento para el sarcoma Lartruvo después de que un ensayo confirmatorio de fase 3 mostró que agregar el medicamento a la quimioterapia no prolongó la vida de los pacientes. La droga ganó su aprobación condicional en 2016 sobre la base de un ensayo más pequeño.
El problema de Pepaxto es otro golpe para el programa de aprobación acelerada de la FDA, que está diseñado para llevar medicamentos nuevos a los pacientes más rápido, generalmente basado en marcadores de prueba sustitutos. El programa fue objeto de atención pública a raíz de la controvertida aprobación por parte de la FDA del medicamento Aduhelm para la enfermedad de Alzheimer de Biogen.
Los revisores de medicamentos de la FDA han realizado recientemente una revisión de toda la industria de las aprobaciones aceleradas de agentes inmuno-oncológicos que han fracasado en los ensayos confirmatorios. Esa campaña ha dado lugar a la retirada voluntaria de seis indicaciones de inhibidores de PD-1 / L1.
