La NDA (New Drugs Application, por sus siglas en inglés) se basa en el estudio P-III OPTIMUM que evalúa ponesimod (20mg) vs Aubagio (teriflunomida, 14 mg) en pacientes con EM recurrente.
Las compañías farmacéuticas Janssen de Johnson & Johnson (Janssen) anunciaron la presentación de una nueva solicitud de medicamentos (NDA) a la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) para ponesimod para el tratamiento de pacientes adultos con esclerosis múltiple recurrente (EM), informó FiercePharma.
Casi 1 millón de personas mayores de 18 años en EE. UU. viven con EM y aproximadamente el 85 por ciento de las personas con la afección son diagnosticadas inicialmente con EM recurrente
Ponesimod es un modulador selectivo en investigación del receptor 1 de esfingosina-1-fosfato (S1P1) que inhibe la actividad de la proteína S1P y, al hacerlo, se cree que reduce la cantidad de linfocitos circulantes que pueden atravesar la barrera hematoencefálica. En pacientes con EM, el movimiento de las células inmunes al cerebro daña la mielina, la vaina protectora que aísla las células nerviosas. El daño a la mielina ralentiza o detiene la conducción nerviosa, produciendo los signos y síntomas neurológicos de la EM. yo
Ponesimod es un en investigación S1P1 modulador, actúa inhibiendo la actividad de la proteína S1P y tiene el potencial de reducir el número de linfocitos circulantes que cruzan BBB
“Casi 1 millón de personas mayores de 18 años en los EE. UU. Viven con EM ii , y aproximadamente el 85 por ciento de las personas con la afección son diagnosticadas inicialmente con EM recurrente. iii A pesar de los nuevos avances y tratamientos que llegan al mercado, aún quedan varias necesidades insatisfechas, lo que deja a los pacientes luchando por controlar los síntomas a menudo debilitantes «, dijo Mathai Mammen , MD, Ph.D., Director Global de Janssen Research & Development, LLC. «En los próximos meses, trabajaremos en estrecha colaboración con la FDA para acercar el ponesimod a la comunidad de pacientes con EM y seguir alentados por su perfil de eficacia superior, específicamente en la reducción de nuevas lesiones inflamatorias y acumulación de discapacidad, en comparación con una terapia líder en el mercado.»
Los resultados del estudio P-III OPTIMUM: reducción en ARR (30.5%); reducción en CUAL (56%); reducción de los síntomas de fatiga; El perfil de seguridad es consistente con los estudios previos
La NDA se basa en el estudio directo OPTIMUM Fase 3, que mostró una eficacia superior de ponesimod 20 mg en el punto final primario de la tasa de recaída anualizada reducida (ARR), así como en la mayoría de los puntos finales secundarios, en comparación con Aubagio ® (teriflunomida ) 14 mg en adultos con EM recurrente.
En la semana 108, se observó una reducción altamente estadísticamente significativa del 30.5 por ciento en ARR con ponesimod en comparación con Aubagio ® . Además, se observó una reducción estadísticamente significativa de los síntomas de fatiga y una reducción del 56 por ciento en las lesiones activas únicas combinadas (CUAL) en el cerebro con ponesimod en comparación con Aubagio ® . El perfil de seguridad observado para ponesimod fue consistente con estudios previos de ponesimod y el perfil de seguridad conocido para otros moduladores del receptor S1P.
«Lo interesante de la EM es que los síntomas no siempre son visibles. La fatiga es uno de los síntomas más comunes y debilitantes de la EM y, sin embargo, es uno de los más difíciles de manejar y tratar «, dijo Husseini Manji, MD, FRCPC, Jefe del Área Terapéutica Global para Neurociencia en Janssen Research & Development, LLC. “Nos emocionó ver una mejora en los síntomas relacionados con la fatiga como parte de la prueba OPTIMUM de Fase 3, ya que sabemos el profundo impacto que puede tener en la vida diaria de una persona. La mejora en la fatiga, junto con la reducción en la ARR, demuestran una gran promesa para ponesimod con pacientes que buscan una opción de tratamiento más específica «.
Los datos del estudio clínico que respaldan esta presentación se presentaron en septiembre de 2019 en el 35 ° Congreso del Comité Europeo de Tratamiento e Investigación en la Conferencia de Esclerosis Múltiple (ECTRIMS) en Estocolmo, Suecia . Más información se puede encontrar aquí .
Acerca de la esclerosis múltiple (EM) La
EM es una enfermedad inflamatoria autoinmune crónica del sistema nervioso central que afecta a 2,3 millones de personas en todo el mundo, iv con mujeres más afectadas que los hombres. v La enfermedad se caracteriza por desmielinización ii y pérdida axonal que conduce a un deterioro neurológico y discapacidad grave. vi Las formas recurrentes de EM, que constituyen el 85 por ciento de todos los casos de EM, incluyen síndrome clínicamente aislado, EM recurrente-remitente y EM secundaria progresiva activa. vii Además de los síntomas neurológicos debilitantes de la enfermedad, los pacientes a menudo también sufren «síntomas ocultos», a saber, fatiga y depresión, los cuales son los principales contribuyentes a la reducción de la calidad de vida.viii La fatiga es uno de los síntomas más comunes de la EM, que ocurre en aproximadamente el 80 por ciento de las personas. ix
Las recaídas se definen como síntomas neurológicos nuevos, que empeoran o recurrentes que duran más de 24 horas con ausencia de fiebre o infecciones. Las recaídas pueden resolverse por completo durante días o semanas o provocar déficits residuales persistentes y acumulación de discapacidad. X
Obtenga más información en www.janssen.com . Síganos en www.twitter.com/JanssenGlobal . Janssen Research & Development, LLC es parte de las compañías farmacéuticas Janssen de Johnson & Johnson.
* Aubagio ® (teriflunomida) es una marca registrada de Sanofi Société Anonyme France.
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