La medida apenas es es solo la punta del iceberg para la investigación de la ELA, dicen la compañía.
Después de un largo camino lleno de escrutinio e incertidumbre, el medicamento para la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) de Amylyx, conocido como AMX0035, finalmente obtuvo la aprobación de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos, (FDA, por sus siglas en inglés).
El medicamento, ahora con la marca Relyvrio, fue aprobado para el tratamiento de la ELA en adultos. Es el primer tratamiento de ALS que mostró una lentitud significativa tanto en la progresión de la enfermedad como en el deterioro funcional, así como una mayor supervivencia, en un ensayo clínico aleatorizado.
Después de que una primera reunión del comité asesor de la FDA en marzo terminó con un voto negativo de 6 a 4 a favor del medicamento, muchas compañías se habrían detenido ahí. Pero Amylyx fue persistente, y el comité se volvió a reunir en septiembre para discutir el nuevo análisis que presentó la compañía, lo que resultó en una votación positiva de 7 a 2 . El largo período de tiempo ayudó a la compañía a prepararse para un eventual lanzamiento, a pesar de no saber cuándo, o si, su medicamento obtendría la aprobación.
“Hemos estado planeando esto durante mucho tiempo”, dijo Josh Cohen, codirector ejecutivo y cofundador de Amylyx, refiriéndose a la fecha de decisión objetivo original de la FDA del medicamento del 29 de junio. “Estamos completamente preparados”, dijo Cohen en un entrevista con Fierce Pharma antes de la aprobación.
La aprobación se basa en su ensayo de fase 2 CENTAUR y los resultados de biomarcadores de una fase 2 del fármaco en la enfermedad de Alzheimer. En la reciente reunión del panel de expertos de la FDA, los votos sobresalientes se basaron en el deseo de esperar los resultados de la fase 3 del ensayo PHEONEX. La compañía no espera resultados de primera línea de ese ensayo hasta 2024, dijo Justin Klee, la contraparte de Cohen como codirector ejecutivo y cofundador, en una entrevista con Fierce Pharma.
“Para las personas con ELA, eso es mucho, mucho tiempo”, dijo Klee. Si la agencia esperara hasta que se publicaran los resultados de ese ensayo, “toda una generación de pacientes con ELA morirá sin acceso”, agregó Cohen. “Parece contrario al sentido común negarle eso a la gente”.
Desde el precio hasta el seguro y el suministro, Amylyx está listo y cubierto, dijo Cohen. Pero la compañía quiere hacer más que “simplemente lanzar un fármaco al mercado”.
“ALS tiene muchas otras cosas que deben cambiarse”, dijo Cohen. Desde diagnósticos que toman demasiado tiempo, clínicas «lamentablemente con fondos insuficientes» y desafíos que impiden el acceso de los pacientes, hay una serie de problemas de larga data que no se han abordado y que Amylyx quiere «hacer un esfuerzo bastante significativo» para solucionarlos.
Amylyx no es la única en sintonía con estos temas. La Asociación ALS también está celebrando la aprobación. Esa organización invirtió $ 2.2 millones de los fondos recaudados a través del desafío del cubo de hielo ALS de 2014 en el desarrollo de la droga, dijo la asociación en un comunicado. También lideró la campaña de defensa de años para obtener la aprobación del tratamiento, incluida la presentación de más de 50,000 firmas a la FDA en septiembre de 2020, pidiendo a la agencia que aprobara el medicamento.
Una ventaja clave de Relyvrio es su función y el beneficio de supervivencia, que históricamente es un punto final difícil de lograr y que ningún otro tratamiento puede reclamar. Pero para los fundadores de Amylyx, eso es «solo la punta del iceberg».
“También queremos invertir en investigación, no queremos que este sea el último fármaco”, dijo Cohen. “La ELA es una enfermedad con fondos insuficientes, y queremos poder dedicar recursos sustanciales para volver a la investigación y el desarrollo de fármacos, para seguir avanzando en el listón y avanzando en la aguja”.
El fármaco ya está aprobado en Canadá y Amylyx espera la aprobación de la EMA en Europa «en algún momento aproximadamente en la primera mitad del próximo año», dijo Klee. Pero la compañía sabe que la ELA es una enfermedad global y está muy consciente de cómo “llevar rápidamente el medicamento a todos los pacientes que puedan beneficiarse”. Entonces, en cuanto a los lanzamientos en otros países, «estén atentos», dijo Cohen.
