La solicitud de parte de la farmacéutica BioMarin para vosoritide, un análogo de inyección para niños con acondroplasia, viene dada luego de que la compañía anunciara que la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) validó la Solicitud de Autorización de Comercialización (MAA) del medicamento el 13 de agosto de 2020.
La farmacéutica BioMarin anunció este viernes que ha presentado una Solicitud de Nuevo Medicamento (NDA) a la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. (FDA, por sus siglas en inglés) para vosoritide, un análogo de inyección de una vez al día en investigación del péptido natriurético tipo C (CNP) para niños con acondroplasia, la forma más común de estatura baja desproporcionada en humanos, dijo Fierce Biotech.
BioMarin anunció recientemente que la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) validó la Solicitud de Autorización de Comercialización (MAA) de la Compañía para vosoritide el 13 de agosto de 2020.
“Agradecemos a los niños y las familias que han participado en los estudios clínicos para evaluar la potencialmente primera opción de tratamiento farmacológico para niños con acondroplasia. Estamos orgullosos de nuestro equipo y socios clínicos, que han llevado a cabo una extensa investigación científica y clínica para abordar la causa subyacente de la afección”, dijo el Dr. Hank Fuchs, presidente de Investigación y Desarrollo Global de BioMarin. “Este es un paso importante para llevar un tratamiento donde no había existido antes. También reconocemos una amplia gama de puntos de vista sobre las opciones de tratamiento, y esperamos poder brindarles a los niños con acondroplasia y sus familias una opción de tratamiento con esta nueva terapia potencial».
«Esta presentación reglamentaria es un hito científico y médico importante para los niños con acondroplasia y sus familias», dijo la Dra. Julie Hoover-Fong, profesora del departamento de Medicina Genética McKusick-Nathans y directora del Centro Greenberg para Displasias Esqueléticas en Johns Hopkins University e investigadora del programa clínico vosoritide. «El extenso programa clínico para vosoritide incluye información importante de la historia natural, que ha contribuido al cuerpo de conocimiento científico sobre la acondroplasia y una posible opción de tratamiento para los pacientes».
“Esta presentación reglamentaria acerca a nuestra comunidad al acceso a la primera opción terapéutica para niños y familias”, dijo Chandler Crews, fundador de The Chandler Project. «Una elección de tratamiento farmacológico bien investigada tiene el potencial de ser un recurso importante para la comunidad y de aumentar nuestra comprensión de los fundamentos científicos de la acondroplasia».
El Proyecto Chandler está dedicado a la forma más común de enanismo y otras anomalías congénitas y es un medio para que los pacientes y los padres de niños con acondroplasia encuentren los recursos adecuados para ellos y sus hijos.
Acerca de la acondroplasia
La acondroplasia, la forma más común de estatura baja desproporcionada en los seres humanos, se caracteriza por una disminución de la osificación endocondral, que da como resultado una estatura baja desproporcionada y una arquitectura desordenada en los huesos largos, la columna vertebral, la cara y la base del cráneo. Esta afección es causada por una mutación en el gen del receptor 3 del factor de crecimiento de fibroblastos (FGFR3), un regulador negativo del crecimiento óseo. Más allá de la baja estatura desproporcionada, las personas con acondroplasia pueden experimentar graves complicaciones de salud, como compresión del foramen magnum, apnea del sueño, piernas arqueadas, hipoplasia de la cara media, balanceo permanente de la espalda baja, estenosis espinal e infecciones de oído recurrentes. Algunas de estas complicaciones pueden resultar en la necesidad de cirugías invasivas, como descompresión de la médula espinal y enderezamiento de las piernas arqueadas. Además, los estudios muestran un aumento de la mortalidad en todas las edades.
Más del 80% de los niños con acondroplasia tienen padres de estatura promedio y padecen la afección como resultado de una mutación genética espontánea. La tasa de incidencia mundial de acondroplasia es de aproximadamente uno de cada 25.000 nacidos vivos. La vosoritida se está probando en niños cuyas placas de crecimiento aún están «abiertas», generalmente menores de 18 años. Esto es aproximadamente el 25% de las personas con acondroplasia. En los Estados Unidos, Europa, América Latina, el Medio Oriente y la mayor parte de Asia Pacífico, actualmente no existen medicamentos autorizados para la acondroplasia.
