Poco después del cierre de la llamada de inversores de Sarepta el viernes, Bloomberg News publicó una entrevista con Martin Makary, M.D., en la que el comisionado de la FDA explicó que está evaluando si Elevidys debería permanecer en el mercado estadounidense.
Un portavoz de la agencia confirmó con Fierce Pharma que un funcionario federal está «echando un vistazo a retirarlo del mercado». Por separado, la FDA ahora le pedirá a Sarepta que detenga voluntariamente todos los envíos de Elevidys, no solo a pacientes no ambulatorios, dijo una fuente de agencia familiarizada con el asunto a Fierce Pharma. Reuters informó por primera vez sobre el movimiento.
A la publicación, Sarepta no ha respondido a la solicitud de comentarios de Fierce Pharma sobre ambos asuntos.
Las acciones de la compañía se han desplomado más del 35 % desde la apertura del mercado, descansando en 13,9 dólares por acción a partir de las 2:30 p.m. ET.
El XBI, un índice específico de la biotecnología, también ha caído un 1,9 % de una manera que se asemeja a la caída de las acciones de Sarepta. Elevidys obtuvo una aprobación acelerada de la FDA en junio de 2023, clasificándose rápidamente como uno de los medicamentos más caros del mundo con un precio de lista de 3,2 millones de dólares. Como terapia génica, el tratamiento fue diseñado para ser administrado como una dosis única para el raro trastorno genético distrofia muscular de Duchenne (DMD).
El tratamiento se aprobó inicialmente en un pequeño grupo de niños de 4 o 5 años que pueden caminar, y la etiqueta se amplió en junio pasado para incluir a todos los pacientes con DMD, ambulatorios y no ambulatorios, de 4 años o más.
La situación comenzó a empeorar en marzo, cuando Sareptareportó que un paciente había muerto de insuficiencia hepática aguda (ALF) después del tratamiento con Elevidys.
«Estamos recopilando información adicional, pero basándonos en la información actual del médico tratante, incluido el tiempo transcurrido desde el tratamiento y el curso clínico, no podemos descartar la posibilidad de que Elevidys fuera un factor contribuyente», dijo un portavoz de Sarepta en ese momento.
En junio, se informó de una segunda muerte en un paciente que había recibido Elevidys. En ambos casos, los pacientes eran adolescentes no ambulatorios que murieron después de desarrollar ALFA.
La segunda muerte llevó a Sarepta a suspender el uso de Elevidys en pacientes no ambulatorios en el entorno comercial de EE. UU. La compañía estaba buscando simultáneamente la aprobación de la FDA de una medida de mitigación mejorada que aprovechaba el inmunosupresor sirolimus para ayudar a los pacientes a controlar la toxicidad hepática.
Un poco más de una semana después de que Sarepta anunciara la restricción para pacientes no ambulatorios, la FDA dijo que había iniciado una investigación sobre las dos muertes después del tratamiento con Elevidys.
La tercera muerte de paciente de terapia génica, que Sarepta reveló después de múltiples informes de noticias el jueves, no ocurrió en un paciente que había recibido Elevidys para Duchenne, sino en un paciente que recibió una terapia génica en investigación para un subtipo de distrofia muscular de la cintura de las extremidades. Ambos activos están diseñados utilizando el mismo vector de virus adenoasociado, que se ha relacionado con la toxicidad hepática.
El miércoles, Sarepta había dicho que estaba pausando el desarrollo del candidato, codificado SRP-9004. La biofarmacéutica no reveló la muerte en ese momento. Luego, en una llamada de inversores el viernes, el CEO de la compañía, Douglas Ingram, enfatizó que la decisión no estaba relacionada con la muerte del paciente.
Los analistas expresaron su frustración por el hecho de que la muerte del paciente no se había discutido el miércoles, cuando Sarepta anunció una importante reestructuración que incluyó 500 despidos y la advertencia de caja negra para Elevidys.La aprobación de Elevidys fue controvertida desde el principio, con el ex director del Centro de Evaluación e Investigación Biológica (CBER), Peter Marks, M.D., Ph.D., anulando las opiniones negativas sobre la terapia de los propios equipos de revisión de la FDA.
Mientras tanto, el sucesor de Marks, Vinay Prasad, M.D., no ha dudado en cuestionar la aprobación antes de su cita con la FDA.
Marks «revolvió a 3 revisores para aprobar una terapia génica [Duchenne] que parece estar matando a niños y haciendo estallar sus hígados», escribió Prasad en X en marzo, poco después del despido sorpresa de Marks de la agencia reguladora.
