La ampliación incluye a pacientes de 12 años o más con inhibidores, y también a niños de 6 a 11 años con o sin inhibidores.
La farmacéutica Pfizer informó que la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) aprobó una expansión de la indicación de HYMPAVZI (marstacimab-hncq) para profilaxis en hemofilia A y B desde los 6 años de edad, incluyendo pacientes con y sin inhibidores. Según el comunicado, el tratamiento se administra una vez por semana por vía subcutánea y no requiere monitoreo rutinario de laboratorio relacionado al tratamiento.
Qué cambió con la aprobación
La ampliación incluye a pacientes de 12 años o más con inhibidores, y también a niños de 6 a 11 años con o sin inhibidores. En la práctica, esto extiende el acceso a una terapia no basada en factor para un grupo pediátrico que suele depender de esquemas complejos y, en ocasiones, intravenosos, expresó la multinacional en su comunicado.
Evidencia clínica destacada
Pfizer señaló que la decisión se basó en resultados de fase 3. En el estudio BASIS, en pacientes de 12 años o más con inhibidores, HYMPAVZI redujo el tasa anualizada de sangrado tratado (ABR) en 93% frente a tratamiento “a demanda” con agentes by-pass. Para población pediátrica, el estudio BASIS KIDS reportó ABR bajos en niños de 6 a 17 años con y sin inhibidores, comparados con modelos históricos.
Por qué es importante para el sistema de salud nacional
Para el sistema de salud dominicano, las terapias con administración más simple y menos carga de infusiones pueden traducirse en mejor adherencia y control de episodios hemorrágicos, especialmente en pacientes pediátricos y familias que enfrentan barreras de acceso, seguimiento y logística.
