Novartis lanzó los resultados de dos ensayos clínicos de fase 2 para iptacopan, un medicamento en investigación para la enfermedad renal, que mostró la estabilización de la función renal en uno y la reducción de un marcador clave para la progresión de la enfermedad renal en el otro.
Iptacopan es un inhibidor del factor B oral de la vía alternativa del complemento que se dirige a los impulsores clave de varias enfermedades renales. La vía del complemento es una parte del sistema inmunológico que ayuda a eliminar los microorganismos como primera línea de defensa del cuerpo. La investigación ha señalado que la desregulación del sistema del complemento es un factor determinante de algunas enfermedades renales. Cuando el sistema reacciona de forma exagerada, se desencadena una respuesta inflamatoria que puede provocar daño renal.
El gigante estadounidense y suizo dijo que el iptacopan estabilizó la función renal en pacientes con nefropatía por IgA (IgAN), lo que hace que la inmunoglobulina A se acumule en los riñones y eventualmente afecte la capacidad de filtrar los desechos del cuerpo, según reporte de FiercePharma.
Novartis dijo que la terapia cumplió con el objetivo principal del ensayo clínico al reducir las proteínas en la orina. El autor principal del estudio, Jonathan Barratt, Ph.D., dijo que IgAN no tiene tratamientos aprobados actualmente, y los resultados del ensayo con iptacopan sugieren que la inhibición de la vía alternativa del complemento podría ser una forma de abordar la progresión de la enfermedad. Barratt es profesor de medicina renal en la Universidad de Leicester y consultor de nefrología del Leicester General Hospital.
Iptacopan también mostró «una tendencia hacia» la estabilización de la función renal y tenía un perfil de seguridad favorable, dijo Novartis.
En el segundo estudio , Novartis está probando iptacopan en la glomerulopatía C3 (C3G), una enfermedad renal rara que suele afectar a adolescentes y adultos jóvenes que puede progresar a insuficiencia renal.
Novartis descubrió que el iptacopan estabilizaba la función renal al mejorar la velocidad de paso de la sangre y su filtración en los riñones. Un análisis previo de este ensayo mostró una reducción de la proteinuria, una mejora de los niveles plasmáticos de C3 y un perfil de seguridad y tolerabilidad favorables durante 12 semanas.
C3G es otra enfermedad que Novartis dice que no tiene un tratamiento aprobado.
Iptacopan se está estudiando en varias enfermedades renales diferentes en las que se cree que el sistema del complemento es un factor, como C3G e IgAN, síndrome urémico hemolítico atípico, nefropatía membranosa y el trastorno sanguíneo hemoglobinuria paroxística nocturna. Los resultados de C3G e IgAN se presentaron en el Congreso ERA-EDTA de 2021.
Novartis espera que la terapia se convierta en la primera en su clase tanto para C3G como para IgAN. La compañía ha tenido durante mucho tiempo un programa de tratamiento de trasplante de riñón, pero iptacopan es el primero en su cartera que se dirige específicamente a las enfermedades renales impulsadas por el complemento. La compañía está apuntando a los impulsores clave de este grupo de enfermedades que suelen ser raras y progresivas con el objetivo final de retrasar el tratamiento de diálisis.
Alexion intentó hacer una jugada en C3G comprando Achillion Pharmaceuticals por $ 930 millones y trayendo dos terapias bajo investigación para la enfermedad. Pero los datos de la fase 2 resultaron ser mediocres al final, y Alexion abandonó los activos en julio del año pasado.
En IgAN, Novartis se enfrenta a un par de biotecnologías advenedizas, incluida Vera Therapeutics, que cree que tiene futuro en la enfermedad con un fármaco candidato que ha fallado en múltiples ensayos clínicos. Merck KGaA desarrolló originalmente atacicept para enfermedades autoinmunes, pero lo encontró ineficaz en estudios clínicos. Un pequeño ensayo de 16 pacientes sugirió que podría tener efecto contra IgAN, y Vera ha recaudado fondos para una prueba más grande.
