Belzutifan, comercializado como Welireg, uno de los activos más lucrativos que Merck recogió a través de su compra de Peloton de 2019, obtuvo su primera aprobación de la FDA el viernes para pacientes con el raro trastorno conocido como enfermedad de von Hippel-Lindau (VHL).
La apuesta de Merck de 1.100 millones de dólares por Peloton Therapeutics está comenzando a dar sus frutos.
Belzutifan, uno de los activos más lucrativos que Merck recogió a través de su compra de Peloton de 2019 , obtuvo su primera aprobación de la FDA el viernes para pacientes con el raro trastorno conocido como enfermedad de von Hippel-Lindau (VHL).
El éxito de taquilla de Merck, ahora comercializado como Welireg, está destinado a pacientes con VHL que requieren tratamiento para el carcinoma de células renales asociado, hemangioblastomas del sistema nervioso central (SNC) o tumores neuroendocrinos pancreáticos (pNET) pero que no requieren cirugía de inmediato, según una declaración de la FDA.
La decisión de la agencia se produce un mes antes de su fecha de decisión prevista para septiembre, e incluye una etiqueta sorprendentemente más amplia que va más allá de los pacientes con carcinoma de células renales, dijeron analistas de Cantor Fitzgerald en una nota a los clientes el viernes.
La victoria de Welireg en la FDA es especialmente una buena noticia para Merck, ya que trabaja para ampliar su cartera de medicamentos oncológicos más allá de su producto estrella Keytruda, que se enfrenta a un precipicio de patentes en 2028, señalan los analistas. Evaluate Pharma prevé actualmente 386 millones de dólares en ventas de Welireg para 2026.
VHL es una enfermedad genética rara que hace que los tumores y quistes crezcan en todo el cuerpo, lo que pone a los pacientes en riesgo de tumores benignos de los vasos sanguíneos y varios cánceres, incluido el carcinoma de células renales, señala Merck.
El fabricante de medicamentos estima que hay alrededor de 10,000 pacientes con VHL en los EE. UU. Y 200,000 en todo el mundo. Sin embargo, los analistas de Mizuho creen que podría haber más del doble de esa cantidad de casos en Estados Unidos, o aproximadamente 22.000. En una nota a los clientes en junio, los analistas de Mizuho dijeron que el medicamento representa una «oportunidad significativa de primer mercado en el mercado».
El fármaco bloquea HIF-2α (factor-2 alfa inducible por hipoxia), una proteína que desempeña un papel en la regulación de los niveles de oxígeno en los tejidos. Las proteínas conocidas como factores inducibles por hipoxia, incluido el HIF-2α, pueden acumularse en pacientes cuyos cuerpos no las regulan correctamente, lo que lleva a la proliferación de glóbulos rojos y, finalmente, a cánceres.
Hasta el 70% de las personas con la enfermedad rara terminan desarrollando carcinoma de células renales, aunque se pueden formar crecimientos en todas las partes del cuerpo, dice Merck. Los pacientes a veces se someten a una cirugía para sus tumores renales, aunque el crecimiento a menudo regresa o aparecen nuevos, dijo el año pasado el vicepresidente senior de Merck y director global de desarrollo clínico de Merck, Roy Baynes, a Fierce Biotech.
Los investigadores probaron Welireg en un ensayo de fase 2 de etiqueta abierta que incluyó a 61 pacientes con cáncer de riñón de células claras relacionado con VHL, más aquellos con otros tumores asociados a la enfermedad de VHL, incluidos quistes pancreáticos, tumores neuroendocrinos pancreáticos, hemangioblastomas del SNC y pNET.
El fármaco de 120 mg una vez al día desencadenó una respuesta parcial o completa en el 49% de los pacientes de células renales, medida mediante evaluación radiológica, dijo la FDA. De los pacientes de células renales que respondieron al fármaco, más de la mitad experimentó una respuesta que duró más de 12 meses. El tiempo medio de respuesta fue de ocho meses.
Mientras tanto, los investigadores registraron una tasa de respuesta del 63% en el grupo del SNC, que incluyó a 24 pacientes. En los 12 pacientes con tumores pNET, el 83% respondió.
Merck está trabajando para impulsar a Welireg a través de indicaciones adicionales. La compañía está estudiando el tratamiento en tres ensayos en curso en etapa avanzada para el carcinoma de células renales avanzado, así como una terapia combinada con lenvatinib de Keytruda y Eisai.
