El comisionado de la FDA, Robert Califf, dice que el caso Blenrep no se aplica a todas las aprobaciones aceleradas.
En un movimiento sorprendente, GSK retiró recientemente la terapia para el mieloma múltiple Blenrep del mercado estadounidense solo 15 días después de que el fármaco reprobara un ensayo de confirmación. El retiro del producto se produjo a pedido de la FDA, y la acción rápida de la compañía hizo que los observadores de la industria se preguntaran si existe un nuevo punto de referencia para eliminar las indicaciones bajo el programa de aprobación acelerada de la agencia.
Pero como lo ve el comisionado de la FDA, Robert Califf, el caso Blenrep no se aplica a todas las aprobaciones aceleradas.
Durante una entrevista al margen de la Conferencia de atención médica de JP Morgan, Califf elogió la medida de GSK como «una gran señal de responsabilidad corporativa». Aún así, no todos los fracasos de los ensayos confirmatorios deberían provocar retiros inmediatos de productos, argumentó el jefe de la FDA.
“Puede haber resultados que son claros, la cosa no funcionó, pero puede haber pacientes que están tomando el tratamiento que tienen preocupaciones”, dijo Califf.
En los últimos años, la FDA ha enfrentado críticas por la falta de supervisión de su programa de aprobación acelerada. La vía le permite a la agencia más indulgencia para aprobar medicamentos en enfermedades donde los pacientes tienen pocas o ninguna buena opción, pero requiere que las empresas completen ensayos de confirmación después de los rápidos asentimientos.
Los críticos han dicho que la agencia no está haciendo cumplir los requisitos de los ensayos de confirmación y que no está obligando a las empresas a retirar sus medicamentos del mercado cuando los productos no superan estos estudios.
Por ejemplo, Keytruda de Merck, cuando se usó como monoterapia en el cáncer de estómago PD-L1 positivo de tercera línea, fracasó en los ensayos de confirmación a fines de 2017 y la primavera de 2019. Pero la FDA solo analizó públicamente la indicación en 2021, lo que llevó a Merck a retirar la indicación el mismo año. Por el contrario, la rápida retirada de GSK atrajo la atención de los desarrolladores de fármacos contra el cáncer.
En el pasado, la FDA citó fallas en el diseño de los ensayos o problemas médicos pendientes para mantener las aprobaciones aceleradas a pesar de los fracasos de los estudios de confirmación. Pero más recientemente, la agencia ha comenzado a pedir retiros rápidos en indicaciones problemáticas. El regulador generalmente quiere más poder para extraer indicaciones defectuosas.
“Si el estudio de confirmación ha fallado claramente, entonces creo que las compañías deben dar un paso al frente y retirar estos medicamentos del mercado lo más rápido posible”, dijo el jefe de oncología de la FDA, Richard Pazdur, durante la reunión anual de Friends of Cancer Research en noviembre.
En ese momento, Pazdur lamentó cuántos recursos se invirtieron en la batalla de la FDA con Roche por una indicación de cáncer de mama hace más de una década. Llamó a la experiencia una «pesadilla».
“Creo firmemente que necesitamos más dientes”, dijo Califf durante la reunión de noviembre, “porque una vez que se produce la aprobación, es muy difícil frenar a los especialistas en marketing”. Una idea que ha planteado la agencia es el requisito de que los estudios de confirmación estén en curso antes de que se otorgue la aprobación acelerada.
Pero a pesar de este mayor escrutinio, la FDA siempre ha mantenido cierto margen de maniobra en sus regulaciones.
La barra para obtener una aprobación acelerada aún depende de la indicación y las opciones de tratamiento existentes, dijo Califf esta semana en JPM. En cuanto al inicio oportuno de los estudios de confirmación, Pazdur le dijo a Fierce que varios factores podrían afectar la decisión final de la agencia sobre los asentimientos acelerados, como la naturaleza innovadora del medicamento y el progreso de la investigación.
