Galecto, Inc., una empresa de biotecnología privada centrada en el desarrollo de nuevos tratamientos para la fibrosis y el cáncer, anunció este viernes que ha recibido la designación de fármaco huérfano (ODD) de la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) y la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) para GB0139 en el tratamiento de la Fibrosis Pulmonar Idiopática (FPI).
La EMA citó datos de biomarcadores clínicamente relevantes en pacientes con FPI como justificación para la designación de ODD, que proporciona incentivos económicos para fomentar el desarrollo de fármacos para tratar enfermedades raras. En particular, GB0139 mostró una reducción significativa de la proteína similar a la quitinasa YKL-40, un biomarcador sérico en enfermedades con fibrosis, inflamación y remodelación tisular, así como otros biomarcadores relevantes para la FPI en su primer estudio clínico en humanos en pacientes con FPI después de 14 días de tratamiento. No se informaron cambios en YKL-40 en un estudio de pacientes tratados con los tratamientos actualmente aprobados pirfenidona y nintendanib, solos o en combinación.
“Estamos muy contentos de que nuestro prometedor candidato a producto GB0139 haya recibido la designación de medicamento huérfano en estos dos mercados principales, EE. UU. Y la UE”, dijo Hans Schambye, director ejecutivo de Galecto. “En particular, nos alienta mucho que la EMA haya citado nuestros datos, que muestran un mayor efecto sobre los biomarcadores de FPI que los tratamientos aprobados actualmente, como una ventaja clínicamente relevante. Nuestro estudio de Fase 2b en IPF está progresando bien y esperamos llevar GB0139 aún más a través de ensayos clínicos y potencialmente al mercado para abordar una importante necesidad médica no satisfecha «.
GB0139 (anteriormente TD139) es un inhibidor de molécula pequeña inhalado de galectina-3, una proteína conocida por desempeñar un papel central en la fibrosis en varios órganos. La compañía está investigando GB0139 en su ensayo clínico Fase 2b GALACTIC-1 en FPI. El ensayo es un estudio de fase 2b aleatorizado, doble ciego, multicéntrico, paralelo, controlado con placebo en más de 100 centros en los EE. UU., la UE y Canadá, diseñado para evaluar la eficacia y seguridad de GB0139 en 450 sujetos con FPI.
