La FDA ha aplastado las esperanzas de Travere Therapeutics de buscar una aprobación acelerada en un trastorno renal poco común sobre la base de los datos provisionales existentes de un ensayo clínico de fase 3. Travere dijo que puede tener suficientes datos para cumplir con las demandas de la FDA para la primera mitad del próximo año.
En febrero, Travere, la forma renombrada de Retrophin, fundada por Martin Shkreli, dijo que un ensayo de fase 3 del antagonista del receptor de endotelina sparsentan en la glomeruloesclerosis focal y segmentaria (FSGS) alcanzó su punto final de remisión parcial provisional preespecificado de proteinuria después de 36 semanas de tratamiento. Con base en los datos, Travere se propuso buscar una aprobación acelerada en los EE. UU. y la UE, según reportó FiercePharma.
El elemento estadounidense de la estrategia se ha topado con un obstáculo. Como parte del proceso previo a la NDA, la FDA dijo que los datos del análisis intermedio no pueden respaldar una aprobación acelerada. Travere ha abandonado su plan de solicitar una aprobación acelerada en los EE.UU. En la segunda mitad del año a la luz de los comentarios de la FDA.
No está claro exactamente cuándo estará Travere en condiciones de buscar la aprobación acelerada. La biotecnología cree que es posible recopilar suficientes datos estimados de filtración glomerular de la fase 3 en curso para respaldar una presentación para la primera mitad de 2022. Sin embargo, ese plan está sujeto a más discusiones con la FDA. Travere planea celebrar una reunión de Tipo A con la agencia en el tercer trimestre de este año.
«Seguimos siendo optimistas de que todavía tenemos una oportunidad potencial de seguir un camino hacia una presentación de aprobación acelerada en los EE.UU. El próximo año», dijo el CEO de Travere, Eric Dube, en un comunicado. Los datos de primera línea sobre el criterio de valoración confirmatorio del ensayo, que permaneció cegado y continuó después del análisis intermedio, se publicarán en la primera mitad de 2023.
Travere encontró que la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) era más receptiva a sus planes de buscar la aprobación sobre la base del análisis intermedio. Después de haber tenido conversaciones previas a la presentación con la EMA, Travere planea solicitar una autorización de comercialización condicional en la UE en la segunda mitad del año.
Los analistas de Evercore dijeron en una nota a los clientes que este era un “riesgo del que éramos conscientes, pero un resultado con el que estamos decepcionados […] Como tal, hemos retrasado nuestras expectativas de lanzamiento por 1 año hasta 2024 y disminuido nuestra probabilidad de éxito en sparsentan en un 10%, lo que resulta en una caída del precio objetivo a $US23 desde $US30 «.
Sin embargo, SVB Leerink se mostró más optimista y dijo que la empresa «sigue siendo optimista» de que se trata sólo de un «retraso modesto», y se alienta que la agencia parezca abierta a trabajar con biotecnología, ya que la FDA «podría haberle dicho a la empresa que continuara el criterio de valoración confirmatorio «.
