Es la segunda ocasión que la entidad reguladora niega la aprobación del tratamiento en contra de la esteatohepatitis no alcohólica (NASH, en sus siglas en inglés).
Intercept Pharmaceuticals tendrá que seguir esperando para comercializar su medicina para la esteatohepatitis no alcohólica (NASH), tendrá que seguir esperando. La Agencia del Medicamento de Estados Unidos (FDA por sus siglas en inglés) ha vuelto a rechazar su fármaco.
Después de las discusiones entre el fabricante de medicamentos y la FDA esta semana, la agencia le dijo a Intercept que la reunión del comité asesor programada para el 9 de junio no funcionará. La pandemia de la Covid-19 previamente forzó una reprogramación de la reunión a partir de abril, pero, ahora, «el razonamiento de este retraso no está relacionado con la pandemia».
Intercept está enviando datos adicionales para la solicitud, y los expertos de la FDA necesitarán más tiempo para revisar esos datos
En cambio, Intercept está enviando datos adicionales para la solicitud, y los expertos de la FDA necesitarán más tiempo para revisar esos datos antes de una audiencia del comité, indicó FiercePharma.
Naturalmente, Intercept espera que la FDA también retrase su fecha de decisión programada para el 26 de junio. La FDA está trabajando para establecer otra fecha para el comité asesor. La empresa había solicitado en 2019 la aprobación del tratamiento pero fue rápidamente rechazada.
Es otro revés para la medicina tan esperada de Intercept para la fibrosis hepática causada por la esteatohepatitis no alcohólica, que rompe su ventaja sobre los posibles rivales de NASH.
¿Por qué es tan importante un tratamiento para NASH?
NASH es un síndrome fibrótico inflamatorio que se desarrolla a partir de la enfermedad del hígado graso no alcohólico (NAFLD, en sus siglas en inglés). Los pacientes experimentan cicatrices progresivas hacia la cirrosis y potencialmente hepatocarcinoma. En las primeras etapas de la fibrosis, ésta es una trayectoria asintomática y se puede controlar o incluso revertir mediante cambios en la dieta y el ejercicio.
Sin embargo, las prevalencias globales de NAFLD y NASH se estiman en 25% y 35%, respectivamente, lo que significa que la intervención farmacológica tiene el potencial de generar retornos de inversión de gran éxito.
Más allá de la ausencia de una terapia aprobada y el tamaño del grupo de pacientes potenciales, NASH es una enfermedad intrigante para la investigación básica y de descubrimiento. Una variedad de mecanismos metabólicos, hormonales, inflamatorios y fibróticos interactúan en su desarrollo y progresión, presentando una variedad de ejes para el manejo y la resolución de la enfermedad. El campo de candidatos clínicos de 2019 ejemplifica la complejidad y riqueza de los objetivos terapéuticos.
Liderando el camino hacia NDA para terapias NASH
Intercept informó datos provisionales positivos de su ensayo Fase 3 REGENERATE de OCA, incluida la reunión del objetivo primario de mejorar la fibrosis hepática sin empeoramiento de NASH en 18 meses. Actualmente, OCA es la única terapia bajo investigación que cumple con uno de sus puntos finales primarios del estudio de Fase 3 en pacientes con NASH: mejora de la fibrosis sin empeoramiento de NASH. También es el único agente con una designación de terapia innovadora de la FDA para NASH con fibrosis. Estos resultados positivos llevaron a la compañía a presentar una revisión prioritaria para NDA.
OCA es un agonista semisintético de ácido biliar análogo de FXR, un importante regulador de los niveles de triglicéridos hepáticos. Persisten las preocupaciones sobre problemas de seguridad a largo plazo, incluido el aumento del colesterol circulante y los eventos cardiovasculares adversos. Estos pueden requerir la administración conjunta de estatinas. OCA también es un medicamento extremadamente costoso, que cuesta alrededor de 70.000 dólares al año cuando se prescribe para la indicación ya aprobada de colangitis biliar primaria. Estos factores están alentando a los competidores de Intercept a seguir adelante.
Se espera que el fabricante francés Genfit informe de datos provisionales de primera línea de su ensayo RESOLVEIT de Fase 3 en el primer trimestre de 2020. En noviembre, informó datos de seguridad positivos para elafibranor, incluida la falta de problemas con la hepatitis de interfaz. Esto le valió una recomendación para continuar. Elafibranor es un agonista dual de PPARα / δ que mejora el metabolismo de los triglicéridos y los lípidos.
