La suspensión se ha eliminado después de que la compañía haya atendido las solicitudes de la FDA para modificar el protocolo del ensayo.
Rocket Pharmaceuticals, empresa en etapa clínica que avanza en una línea integrada y sostenible de terapias genéticas para trastornos raros de la infancia, ha anunciado que la Agencia del Medicamento de Estados Unidos (FDA por sus siglas en inglés) ha levantado la suspensión clínica del ensayo clínico de fase 1 de la empresa de RP-A501 para el tratamiento de la enfermedad de Danon, lo que permite reanudar la inscripción de pacientes.
La suspensión se ha eliminado después de que la compañía haya atendido las solicitudes de la FDA para modificar el protocolo del ensayo y otros documentos de respaldo con pautas revisadas para la selección y el manejo de pacientes. La compañía ha iniciado los pasos para reanudar el programa lo antes posible y espera comenzar la dosificación en la cohorte de pacientes pediátricos de dosis baja (6.7e13 vg / kg) en el tercer trimestre.
»Estamos agradecidos por la colaboración entre la FDA y nuestro equipo para llegar a un acuerdo sobre las actualizaciones del protocolo que nos permiten reanudar la inscripción de pacientes en nuestro ensayo sobre la enfermedad de Danon. Esperamos avanzar en este trabajo crítico en nombre de todos los pacientes de Danon», ha señalado Gaurav Shah, director ejecutivo de Rocket Pharma.
El programa de Rocket para la enfermedad de Danon fue suspendido clínicamente por la FDA en mayo de 2021
»Nos estamos moviendo lo más rápido posible para reanudar la dosificación y comenzar el tratamiento este trimestre. Además, dada la actividad observada entre los adultos jóvenes en nuestra cohorte de dosis baja, de acuerdo con la FDA, ahora estamos procediendo con la cohorte pediátrica. Este es otro importante paso adelante, ya que creemos que la población pediátrica de Danon tiene el potencial de obtener el máximo beneficio de nuestro programa de terapia génica para la enfermedad de Danon. Continuamos anticipando la presentación de informes de datos actualizados a más largo plazo de las cohortes de adultos jóvenes de dosis baja (6.7e13 vg / kg) y dosis más alta (1.1e14 vg / kg) en el cuarto trimestre», ha manifestado.
El programa de Rocket para la enfermedad de Danon fue suspendido clínicamente por la FDA en mayo de 2021 para modificar el protocolo del estudio y otros documentos de respaldo con pautas revisadas para la selección de pacientes y el manejo de la seguridad. No se observaron nuevos eventos de seguridad relacionados con los medicamentos en las cohortes de adultos jóvenes de dosis baja o alta como parte de la espera clínica o durante la espera.
El ensayo de fase 1, abierto y no aleatorizado, está diseñado para inscribir tanto a pacientes pediátricos como a varones adultos jóvenes para evaluar la seguridad y tolerabilidad de una única infusión intravenosa (IV) de RP-A501. Las medidas de resultado adicionales incluyen la transducción de cardiomiocitos y músculo esquelético por expresión génica, corrección histológica mediante biopsia endomiocárdica y estabilización clínica mediante imágenes cardíacas y pruebas cardiopulmonares funcionales.
