Syndax Pharmaceuticals, empresa biofarmacéutica en fase clínica, ha anunciado hoy que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) ha concedido la revisión prioritaria a su solicitud de nuevo fármaco (NDA) para revumenib. Revumenib está destinado al tratamiento de pacientes adultos y pediátricos con leucemia aguda KMT2A en recaída o refractaria.
La decisión de la FDA de acelerar el proceso de revisión se produce con una fecha de acción prevista por la Ley de Cuotas de Usuarios de Medicamentos Recetados (PDUFA) fijada para el 26 de septiembre de 2024. La solicitud se está evaluando en el marco del programa de Revisión Oncológica en Tiempo Real (RTOR) de la FDA, diseñado para agilizar el proceso de revisión de fármacos oncológicos prometedores.
Según Syndax, la solicitud de autorización de comercialización de revumenib se basó en los resultados positivos del ensayo AUGMENT-101, que alcanzó su objetivo primario. El ensayo registró una tasa de remisión completa del 23% entre los pacientes con leucemia aguda por KMT2A. Además, el 70% de los pacientes que alcanzaron la remisión completa y fueron sometidos a pruebas de detección de la enfermedad mínima residual resultaron negativos para la ERM.
Revumenib es una pequeña molécula inhibidora de la interacción menina-KMT2A, implicada en ciertas leucemias agudas. El fármaco también ha recibido la designación de medicamento huérfano, la designación de vía rápida y la designación de terapia innovadora de la FDA para el tratamiento de la leucemia aguda con reordenamiento KMT2A.
El Consejero Delegado de Syndax, Michael A. Metzger, manifestó que la Revisión Prioritaria marca un hito importante para la empresa, que se prepara para lanzar comercialmente su producto. La empresa está centrada en los preparativos comerciales para garantizar una transición fluida a una empresa oncológica en fase comercial.
El programa RTOR permite una comunicación temprana e iterativa entre el patrocinador del medicamento y la FDA, lo que puede conducir a aprobaciones más tempranas del medicamento. Este programa forma parte de los esfuerzos de la FDA por conseguir tratamientos eficaces para los pacientes lo antes posible.
El artículo se basa en un comunicado de prensa de Syndax Pharmaceuticals. La empresa está desarrollando una serie de terapias contra el cáncer, entre ellas revumenib y axatilimab, un anticuerpo monoclonal.
