La aprobación se produjo a través de la vía acelerada.
Los reguladores de la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA, por sus siglas en inglés) aprobaron el martes un medicamento, el primero de su clase, para una extraña mutación de la enfermedad de Lou Gehrig, aunque exigen más investigación para confirmar que realmente ayuda a los pacientes.
La FDA aprobó el fármaco inyectable de Biogen para pacientes con una rara mutación genética que se calcula que afecta a menos de 500 personas en EE. UU. Es el primer medicamento para una forma hereditaria de ELA, o esclerosis lateral amiotrófica, una enfermedad mortal que destruye las células nerviosas necesarias para funciones básicas como caminar, hablar y tragar.
La aprobación se produjo a través de la vía acelerada de la FDA, que permite lanzar fármacos basados en resultados iniciales prometedores, antes de que se confirme que benefician a los pacientes. Este atajo ha sido objeto de un creciente escrutinio por parte de los organismos de control gubernamentales y los investigadores del Congreso.
La FDA exige a Biogen que siga estudiando el fármaco en un ensayo con personas portadoras de la mutación genética, pero que aún no presentan síntomas de ELA.
Los pacientes de ELA esperan que la decisión siente las bases para acelerar la aprobación de medicamentos contra esta enfermedad, que afecta a entre 16,000 y 32,000 personas en EE. UU. La FDA lleva mucho tiempo utilizando la aprobación acelerada para agilizar la disponibilidad de fármacos contra el cáncer y otras enfermedades mortales.
El fármaco, tofersen, está diseñado para bloquear los mensajeros genéticos que producen una forma tóxica de proteína que se cree que provoca la enfermedad en alrededor del 2% de los pacientes de ELA. Biogen, con sede en Cambridge (Massachusetts), lo venderá bajo la marca Qalsody. Los pacientes reciben tres inyecciones espinales iniciales del fármaco en un periodo de dos semanas, seguidas de una dosis mensual. Los efectos secundarios más comunes relacionados con el fármaco fueron dolor, fatiga y aumento del líquido cefalorraquídeo.
El estudio de Biogen con 100 personas no demostró que el fármaco desacelera significativamente la enfermedad en comparación con un tratamiento ficticio. Se hizo un seguimiento de los pacientes durante más de seis meses mediante una escala que mide el deterioro de los movimientos básicos, como escribir, caminar y subir escaleras.
Pero los que recibieron tofersen mostraron cambios significativos en los niveles de la proteína tóxica y de una segunda sustancia química neurológica que se considera un indicador clave de la progresión de la enfermedad.
«Es razonablemente probable que los resultados predigan un beneficio clínico en los pacientes», afirmó la FDA en un comunicado en el que anunciaba la aprobación.
El mes pasado, un grupo externo de asesores de la FDA votó unánimemente que esos cambios justificaban la concesión de una aprobación condicional mientras se reunían más datos para confirmar el beneficio del fármaco. El mismo grupo dijo que los datos actuales de Biogen, incluido el estudio fallido con pacientes, no eran lo suficientemente sólidos como para justificar la aprobación total.
Los reguladores de la FDA tienen autoridad para retirar la aprobación acelerada a los fármacos que no cumplen las expectativas, aunque hasta hace poco rara vez hacían uso de esa facultad. En los últimos años, la FDA ha redoblado sus esfuerzos para retirar del mercado los fármacos de eficacia no demostrada, en medio de críticas por el excesivo número de medicamentos caros e ineficaces que siguen disponibles durante años.
Al mismo tiempo, la FDA ha mostrado una mayor «flexibilidad normativa» en la aprobación de fármacos para enfermedades neurológicas raras y debilitantes, como el Alzheimer y la ELA.
En septiembre, la FDA concedió la aprobación total a otro fármaco contra la ELA basándose en un pequeño estudio de fase intermedia en el que los pacientes parecían progresar más lentamente y sobrevivir varios meses más. Normalmente, la FDA exige dos grandes estudios o un estudio que sugiera una mejora «muy persuasiva» de la supervivencia.
Algunas aseguradoras han limitado el acceso al nuevo fármaco, Relyvrio, alegando su incierto beneficio y su coste de 158,000 dólares al año.
Biogen no anunció el martes el precio de su fármaco, pero dijo que será «comparable al de otros tratamientos contra la ELA lanzados recientemente.»
La Asociación de ELA y otros grupos de pacientes agradecierojn la aprobación.
«Es la segunda vez en menos de un año que nuestra comunidad puede celebrar la aprobación de un nuevo fármaco para tratar la ELA y tenemos grandes esperanzas para el futuro», dijo Calaneet Balas, presidenta y consejera delegada del grupo.
Desde la aprobación de Relyvrio el año pasado, los pacientes y defensores de la ELA han seguido presionando a la FDA para que considere más tratamientos para la enfermedad. Entre ellos, un tratamiento experimental con células madre del pequeño fabricante Brainstorm Cell Therapeutics.
En un gesto poco habitual, la FDA ha accedido recientemente a celebrar una reunión pública sobre el tratamiento, a pesar de haberse negado previamente a considerar la solicitud de la empresa, alegando el fracaso de los resultados de su estudio principal.
La FDA ha aprobado ya cuatro medicamentos contra la ELA, de los que solo uno ha demostrado prolongar la vida. Esta enfermedad destruye gradualmente las conexiones nerviosas necesarias para los movimientos básicos y, en última instancia, para respirar. No tiene cura y la mayoría de las personas mueren entre tres y cinco años después del diagnóstico.
