Se espera que Gomekli esté disponible en los Estados Unidos en un plazo de dos semanas.
La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) ha aprobado Gomekli (mirdametinib), desarrollado por SpringWorks Therapeutics, para el tratamiento de pacientes adultos y pediátricos de 2 años en adelante con neurofibromatosis tipo 1 (NF1) que presentan neurofibromas plexiformes sintomáticos no susceptibles de resección completa.
La eficacia de Gomekli se evaluó en el ensayo ReNeu, un estudio multicéntrico de un solo brazo que incluyó a 114 pacientes con NF1 y neurofibromas plexiformes inoperables que causaban morbilidad significativa. Los resultados mostraron una tasa de respuesta objetiva confirmada del 41% en adultos y del 52% en pacientes pediátricos, definida como una reducción del volumen tumoral de al menos el 20%.
Los efectos secundarios más comunes en pacientes adultos fueron erupciones cutáneas, diarrea, náuseas, dolor musculoesquelético, vómitos y fatiga. En pacientes pediátricos, los efectos secundarios más frecuentes incluyeron erupciones cutáneas, diarrea, dolor musculoesquelético, dolor abdominal, vómitos, dolor de cabeza y paroniquia.
Gomekli es el primer y único tratamiento aprobado por la FDA para adultos y niños de 2 años en adelante con NF1 y neurofibromas plexiformes sintomáticos no susceptibles de resección completa.
Se espera que Gomekli esté disponible en los Estados Unidos en un plazo de dos semanas.
