Esta designación brinda a la empresa beneficios como exclusividad de mercado, asesoramiento científico y significativos beneficios económicos.
El producto OC-1 de la biotecnológica española OneChain Immunotherapeutics (OCI) ha recibido la designación de Medicamento Huérfano por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) para el tratamiento de la leucemia linfoblástica aguda (ALL). Esta designación, concedida a fármacos y productos biológicos destinados a tratar, diagnosticar o prevenir enfermedades que afectan a menos de 200.000 personas en los Estados Unidos, brindará a la compañía una serie de beneficios como créditos fiscales, exención de ciertas tasas regulatorias, exclusividad de mercado y asesoramiento durante el desarrollo clínico.
“La designación de Medicamento Huérfano es un reconocimiento significativo que subraya la urgencia y la necesidad de tratamientos innovadores para esta patología”, señala la Dra. Wilmar Castillo, directora de Operaciones Clínicas de la compañía. “Este es un paso crucial en nuestro camino para brindar esperanza a los pacientes que no cuentan con otras opciones terapéuticas”, añade.
OC-1 es un CAR T dirigido al antígeno CD1a, una proteína presente en los tumores de pacientes con leucemia linfoblástica aguda de células T cortical, un subtipo de leucemia agresivo y con escasas opciones terapéuticas
La leucemia linfoblástica aguda es un tipo de cáncer hematológico caracterizado por la producción excesiva de linfocitos inmaduros, que invaden la sangre, la médula ósea y los tejidos linfáticos, con la capacidad de propagarse a otras partes del cuerpo en pocos meses. Este cáncer, agresivo y poco común, representa menos de la mitad del 1% de todos los cánceres en Estados Unidos, y puede clasificarse en varios subtipos, cada uno con prevalencias aún menores, dependiendo de factores como el tipo de linfocito afectado y el estadio de desarrollo celular. La terapia de OCI está enfocada en uno de estos subtipos.
“La realidad es que nuestro producto va dirigido a una diana muy concreta, el antígeno CD1a, que se expresa casi exclusivamente en las células tumorales de los pacientes con leucemia linfoblástica aguda de células T cortical”, explica la Dra. Castillo. “Para estos pacientes, la primera línea de tratamiento suele ser efectiva, pero el pronóstico para aquellos que no responden a las terapias existentes es muy desfavorable”.
Este reconocimiento a OC-1 se suma a la designación que ya recibió por parte de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) en 2021, ambas otorgadas en base a sólidos datos preclínicos que respaldan la eficacia y seguridad del tratamiento. “La concesión de estas designaciones refleja la confianza y el potencial que ven las agencias reguladoras en nuestro producto. Es una muestra de la robustez de nuestros datos y del valor que OC-1 puede aportar en la lucha contra esta patología”, afirma.
La compañía inició el ensayo clínico CARxALL en enero de 2023 para evaluar la seguridad y eficacia del producto en pacientes con leucemia linfoblástica aguda de células T cortical sin alternativa terapéutica. Como apunta la Dra. Castillo, “estos logros son un testimonio del avance de la compañía y del potencial de su enfoque para tratar neoplasias malignas”, concluye Castillo.
