La nueva terapia génica basada en vectores de adenovirus de Ferring, Adstiladrin (nadofaragene firadenovec-vncg), es la primera terapia génica aprobada para el cáncer de vejiga.
Ferring Pharmaceuticals anunció que Adstiladrin (nadofaragene firadenovec-vncg), una nueva terapia génica basada en vectores de adenovirus, fue aprobada por la Administración de Medicamentos y Alimentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en español) para el tratamiento de pacientes adultos con cáncer de vejiga no músculo-invasivo (NMIBC) que no responde con carcinoma in situ (CIS) con o sin tumores papilares.
«Los pacientes con TVNMI que no responden a BCG históricamente han tenido opciones de tratamiento limitadas además de la cirugía de extirpación de la vejiga«, dijo Steven A. Boorjian, MD, profesor Carl Rosen y presidente del Departamento de Urología de Mayo Clinic, e investigador principal del ensayo clínico reciente. de Adstiladrina. «La aprobación de Adstiladrin es, por lo tanto, un avance significativo en el panorama actual del tratamiento y proporciona una nueva opción de tratamiento para los pacientes«.
El cáncer de vejiga es el sexto cáncer más común en los EE.UU., y NMIBC representa aproximadamente el 75% de todos los casos nuevos de cáncer de vejiga. BCG sigue siendo el estándar de atención de primera línea para las personas que viven con TVNMI de alto grado. Sin embargo, más del 50% de los pacientes que reciben tratamiento inicial con BCG experimentarán recurrencia y progresión de la enfermedad dentro de un año, y muchos desarrollarán una enfermedad que no responde a BCG.
Adstiladrin, una terapia intravesical administrada cada tres meses, se dirige a las propias células de la pared de la vejiga del paciente para mejorar las defensas naturales del cuerpo para combatir el cáncer. La aprobación de la FDA se basó en los resultados del ensayo clínico de fase 3, que cumplió su criterio principal de valoración con más de la mitad (51%, n=50 de 98; IC del 95%: 41 a 61) de pacientes con carcinoma in situ con o sin cáncer concomitante. enfermedad Ta o T1 de alto grado (CIS ± Ta/T1) logrando una respuesta completa (RC) a los tres meses. De los pacientes que lograron una RC inicial, el 46% (n = 23 de 50) continuaron libres de recurrencia de alto grado a los 12 meses.
«La aprobación de Adstiladrin muestra el poder de las asociaciones entre la industria privada y la academia para llevar nuevos tratamientos al mercado”, dijo Colin Dinney, MD, presidente del Departamento de Urología, División de Cirugía, Centro de Cáncer MD Anderson de la Universidad de Texas. “El Consorcio de Ensayos Clínicos de la Sociedad de Oncología Urológica (SUO-CTC, por sus siglas en inglés) definió el diseño de ensayo clínico requerido para abordar esta población de pacientes y ha sido un colaborador orgulloso en la investigación de Adstiladrin, y estamos encantados de que un tratamiento tan transformador ahora sea aprobado por la FDA”.
“Ferring ha estado trabajando diligentemente para aprovechar el potencial de la terapia génica para pacientes con cáncer de vejiga, donde durante mucho tiempo ha existido una necesidad crítica insatisfecha de opciones de tratamiento adicionales”, dijo Armin Metzger, vicepresidente ejecutivo y director científico de Ferring Pharmaceuticals. “Estamos orgullosos de haber logrado este hito fundamental para aprovechar el potencial de Adstiladrin, una terapia única en su tipo, para pacientes con cáncer de vejiga. Adstiladrin es la culminación de un complejo proceso de investigación, desarrollo y producción, y estamos agradecidos con los equipos, médicos y pacientes que nos han ayudado a alcanzar esta aprobación”.
Ferring espera que Adstiladrin esté disponible comercialmente en los Estados Unidos en la segunda mitad de 2023, luego de la expansión de la capacidad de fabricación que hará que la compañía sea pionera en la producción de vectores a escala comercial para Oncología.
