Mirum fijó el precio del medicamento, que estará disponible para su distribución inmediatamente bajo la marca Livmarli, a 1,550 dólares por unidad, para extraño trastorno hepático.
Mirum Pharmaceuticals ha anunciado este miércoles que su medicamento se convirtió en la primera terapia aprobada en Estados Unidos para tratar la picazón en pacientes con un trastorno hepático poco común llamado síndrome de Alagille (ALGS).
«El prurito es realmente devastador para los niños y las familias que enfrentan esta enfermedad y, en última instancia, ese prurito es un factor determinante para las decisiones de trasplante de hígado», ha declarado a Reuters el director ejecutivo de Mirum, Chris Peetz.
Mirum fijó el precio del medicamento, que estará disponible para su distribución inmediatamente bajo la marca Livmarli, a 1,550 dólares (1,335 euros) por unidad. Espera que el costo anual por unidad sea de aproximadamente 391 dólares (336,8 euros) para un niño de 17 kilogramos, el peso promedio de los pacientes en sus estudios. Los médicos recetarán la dosificación del medicamento en función del peso del paciente.
La ALGS es un trastorno genético poco común en el que los conductos biliares son anormalmente estrechos, malformados y menos numerosos, lo que conduce a la acumulación de bilis en el hígado
En este sentido, el analista de SVB Leerink, Mani Faroohar, también ha comentado a Reuters que «Livmarli podría alcanzar fácilmente un pico de ventas de 400 millones de dólares (344,6 millones de euros) en indicación de ALGS para 2030».
La ALGS es un trastorno genético poco común en el que los conductos biliares son anormalmente estrechos, malformados y menos numerosos, lo que conduce a la acumulación de bilis en el hígado. Livmarli actúa bloqueando una importante proteína transportadora de ácidos biliares en la superficie del intestino delgado, que dirige más ácidos biliares fuera del cuerpo a través de las heces.
La aprobación del medicamento incluye información sobre efectos secundarios graves, incluidos cambios en las pruebas hepáticas, que a menudo indican una lesión hepática.
