Se trata de la primera terapia de reemplazo génico en la UE para el tratamiento de la AME en pacientes de dos años en adelante.
Novartis ha anunciado que la Comisión Europea (CE) ha aprobado Itvisma (onasemnogén abeparvovec) para el tratamiento de pacientes a partir de dos años en adelante con Atrofia Muscular Espinal (AME) 5q con una mutación bialélica en el gen de supervivencia de las neuronas motoras 1 (SMN1).
Con esta aprobación, Itvisma se convierte en la primera y única terapia de reemplazo génico actualmente aprobada para esta población de pacientes con AME en la Unión Europea.
El tratamiento está específicamente diseñado para abordar la causa genética subyacente de la AME mediante la administración de una única dosis fija que no requiere ajustes en función de la edad o del peso corporal. Al reemplazar el gen SMN1, puede mejorar la función motora y ofrece una opción terapéutica de administración única diferencial frente a los abordajes de administración continuada asociados a otras terapias disponibles para esta población.
“La aprobación europea supone un hito importante para las personas con AME. Más allá del logro científico, acerca una nueva opción terapéutica a las personas y a las familias que buscan alternativas que se adapten a sus necesidades y circunstancias individuales. Celebramos la decisión anunciada hoy y esperamos que se traduzca en un acceso oportuno y equitativo en toda Europa”, ha afirmado Nicole Gusset, directora ejecutiva de SMA Europe.
“Mantener o mejorar la función motora puede marcar una diferencia significativa para los niños de mayor edad, adolescentes y adultos con AME”, ha comentado la profesora Jana Haberlová, directora del Centro Neuromuscular del departamento de Neurología Pediátrica del Hospital Universitario Motol y Homolka de Praga (República Checa). “La aprobación del tratamiento en Europa supone un avance importante, ya que acerca una nueva opción de terapia de reemplazo génico a una población de pacientes más amplia y ofrece a los clínicos una vía adicional para apoyar a los pacientes a lo largo de la evolución de la enfermedad”, ha explicado.
La aprobación se basa en los datos del estudio pivotal STEER, con el respaldo de los estudios de apoyo de fase IIIb STRENGTH y de fase I/II STRONG. En el estudio STEER, la terapia demostró una mejora estadísticamente significativa de 2,39 puntos en la escala de función motora de Hammersmith (HFMSE), con efectos sostenidos durante las 52 semanas de seguimiento. Los estudios STEER y STRENGTH también mostraron un beneficio clínicamente significativo tanto en pacientes sin tratamiento previo como en pacientes tratados previamente.
“Esta aprobación representa un hito importante para las personas con AME”, ha afirmado Patrick Horber, MD, presidente internacional de Novartis. “Con esta alternativa terapéutica, damos un paso más para ampliar el acceso a una terapia de reemplazo génico de administración única para niños de mayor edad, adolescentes y adultos, con el potencial de abordar necesidades no cubiertas desde hace tiempo para los pacientes. Junto con Zolgensma, podemos ofrecer opciones de terapia de reemplazo génico en las diferentes etapas de la AME en Europa, desde recién nacidos hasta adultos”.
