Si se aprueba, aproximadamente 2.800 pacientes con fibrosis quística en la Unión Europea serán candidatos para recibir un medicamento que trata la causa subyacente de su enfermedad por primera vez.
Vertex Pharmaceuticals ha anunciado que el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) ha emitido una opinión positiva para la ampliación de la indicación del medicamento Kaftrio (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) en combinación con ivacaftor para el tratamiento de personas con fibrosis quística (FQ) de 2 años de edad o más que tienen al menos una mutación que no sea de clase I en el gen regulador de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística (CFTR).
«Estamos muy satisfechos con la opinión positiva del CHMP para la extensión de la triple combinación para incluir a pacientes con FQ con mutaciones raras que no sean F508del«, ha comentado Fosca De Iorio M.D., Vicepresidente, International Medical Affairs de Vertex. «Con este hito, seguimos avanzando hacia nuestro objetivo final de poner a disposición de todas las personas que viven con FQ, tratamientos que aborden la causa subyacente de la enfermedad«.
En la Unión Europea, esta terapia ya está aprobada para el tratamiento de personas con FQ de 2 años y mayores que tienen al menos una copia de la mutación F508del en el gen CFTR.
