Hubo 46 nuevas aprobaciones de medicamentos en 2025, en comparación con 55 en 2023 y 50 en 2024. Mientras tanto, el Centro de Evaluación e Investigación Biológica de la FDA aprobó 18 nuevos tratamientos biológicos en 2025, en comparación con 25 en 2023 y 18 en 2024.
En República Dominicana y otros países de la región, decenas de medicamentos innovadores están pendientes de aprobación sanitaria, lo que representa un reto para ampliar acceso equitativo a estas terapias transformadoras.
Reportaje especial.-¿Cómo afectaron los despidos de personal, los retrasos en las inspecciones y la rotación de liderazgo sin precedentes a la capacidad de la FDA para aprobar nuevos medicamentos en 2025?
Si bien sería presuntuoso basar las conclusiones únicamente en el número de medicamentos que la FDA aprobó en 2025, es notable que los asentamientos de los nuevos tratamientos de la FDA se quedaron cortos con los de años anteriores, aunque una oleada de luces verdes en diciembre ayudó a que los números finales fueran más respetables.
Hubo 46 nuevas aprobaciones de medicamentos en 2025, en comparación con 55 en 2023 y 50 en 2024. Mientras tanto, el Centro de Evaluación e Investigación Biológica de la FDA aprobó 18 nuevos tratamientos biológicos en 2025, en comparación con 25 en 2023 y 18 en 2024.
El aumento en diciembre incluyó siete nuevas aprobaciones, que fueron las más en cualquier mes de 2025. También hubo muchas más aprobaciones novedosas (30) en la segunda mitad de 2025 que en la primera mitad (16), lo que indica que el regulador estadounidense funcionó de manera más eficiente a medida que ganó estabilidad a lo largo del año.
En marzo de 2025, el Departamento de Salud y Servicios Humanos anunció un plan para recortar 10.000 puestos de trabajo, incluidos 3.500 en la FDA. En los meses siguientes, decenas de empresas revelaron retrasos en sus aprobaciones de productos que fueron iniciadas por la agencia.
Un estudio de RBC Capital Markets reveló que hubo más solicitudes de marketing rechazadas en el tercer trimestre del año pasado que en los seis períodos anteriores. Además, la FDA retrasó el 11 % de las revisiones de esas solicitudes en el tercer trimestre en comparación con una tasa de retraso promedio del 4 % con respecto a los seis trimestres anteriores.
Disminución de posibles éxitos de taquilla
Además de la disminución de las aprobaciones en 2025, hubo una caída en el número de nuevos medicamentos que se espera que generen ventas de gran éxito.
En 2024, hubo casi 20 nuevos productos aprobados que se esperaba que producieran ventas de al menos mil millones de dólares para 2030, según Evaluate Pharma. En la lista de este año, solo ocho medicamentos recién aprobados llevan esas expectativas.
En las dos últimas semanas de diciembre, Cytokinetics obtuvo un asento para el tratamiento de cardiomiopatía Myqorzo y GSK puntuó con el medicamento para el asma Exdensur. Evaluate Pharma ha proyectado que Myqorzo generará ventas de 2.800 millones de dólares para 2030, con la estimación de Exdensur en 1.200 millones de dólares.
De los nuevos medicamentos que fueron aprobados en 2025, se espera que el que genere las ventas más altas para 2030 es AstraZeneca y Datroway de Daiichi Sankyo, que es el primer conjugado de anticuerpos-fármaco dirigido por TROP2 para tratar el cáncer de mama. Cinco meses después de su aprobación, las empresas obtuvieron una autorización de la FDA para tratar a pacientes con cáncer de pulmón de células no pequeñas (NSCLC) que tienen mutaciones de EGFR.
El nuevo medicamento que se proyecta para generar la segunda mayor participación en 2030 es Brinsupri de Insmed, que es el primer inhibidor de DPP1 en llegar al mercado. También es el primer tratamiento para la bronquiectasia no quística y se prevé que alcance las ventas de 3.100 millones de dólares en 2030.
Otros productos aprobados en 2025 que se espera que sean éxitos de taquilla para 2030 son el analgésico no opioide de Vertex Journavx, Rhapsido de Novartis para urticaria espontánea crónica, Imaavy de Johnson & Johnson para miastenia gravis generalizada y Penmenvy de GSK, una vacuna meningocócica.
Hubo muchos más medicamentos de alto perfil aprobados en 2024, incluyendo Rezdiffra de Madrigal Pharmaceuticals para la esteatohepatitis asociada a la disfunción metabólica; Winrevair de Merck para la hipertensión arterial pulmonar; Cobenfy de Bristol Myers Squibb para la esquizofrenia; Lazcluze de J&J para el NSCLC; Attruby de BridgeBio para la miocardiopatía; Alyftrek de Vertex para la fibrosis quística; y un par de Eli Lilly: tratamiento de la enfermedad de Alzheimer Kisunla y terapia de dermatitis atópica Ebglyss.
Tipos de tratamiento en 2025
La FDA aprobó 14 tratamientos oncológicos el año pasado en comparación con 15 en 2024. De los 14, cinco son para el NSCLC, incluidos dos para el NSCLC no escamoso. El derroche de los asentimientos de NSCLC se dio después de que la FDA bendieciera tres nuevos tratamientos en la indicación en 2024. Además de la aprobación de alto perfil de AstraZeneca y Daiichi Sankyo para el medicamento contra el cáncer de mama Datroway, Eli Lilly también obtuvo un audo para su tratamiento contra el cáncer de mama Inluriyo.
La FDA dio su pulgar hacia arriba a dos tratamientos para el cáncer de sangre: Kura Oncology y Komzifti de Kyowa Kirin para la leucemia mieloide aguda y Lynozyfic de Regeneron para el mieloma múltiple. Es una desaceleración continua desde 2023, cuando la FDA firmó siete nuevas terapias para el cáncer de sangre.
De las 46 aprobaciones de nuevos medicamentos de la FDA en 2025, 26 (57%) fueron designadas como tratamientos para enfermedades raras (huérfanos). Los medicamentos que son para enfermedades con menos de 200.000 pacientes en los EE. UU. se clasifican en la categoría de huérfanos. Fue una tasa más alta de tratamientos para enfermedades raras que en los dos años anteriores, cuando poco más de la mitad de los nuevos medicamentos aprobados eran para enfermedades huérfanas.
Tres de las aprobaciones de huérfanos fueron para el mismo trastorno, angioedema hereditario (HAE), y llegaron en un lapso de 10 semanas. El derroche comenzó con un asentido para Andembry de CSL. La FDA también respaldó Dawnzera de Ionis Pharmaceuticals, que es el primer tratamiento dirigido a ARN para la HAE. La otra aprobación se produjo para el inhibidor de kallicreína en plasma de KalVista Pharmaceuticals, Ekterly, que difiere de los otros tratamientos inyectados en que se toma por vía oral y se utiliza bajo demanda para sofocar los ataques agudos de HAE.
Después de un número récord de nuevas aprobaciones de terapia celular y genética (CGT) en 2024 con nueve, hubo una desaceleración en las asentamientos de CGT en 2025 con cinco. Fue el menor desde 2022, cuando la FDA también emitió cinco aprobaciones de la CGT. Con la excepción del asentimiento de Novartis para el tratamiento de la atrofia muscular espinal Itvisma, las aprobaciones fueron calificadas por las pequeñas empresas Abeona, Precigen, Neurotech y Fondazione Telethon, una empresa italiana que se convirtió en la primera organización sin fines de lucro en obtener una CGT a través de la línea de meta de la FDA.
Las empresas europeas sobresalen en 2025
Las empresas europeas obtuvieron muchas más aprobaciones para nuevos productos que sus contrapartes en los EE. UU. De hecho, ninguna empresa estadounidense ganó más de un asente de la FDA en 2025. Mientras tanto, cinco empresas europeas obtuvieron múltiples aprobaciones de la FDA el año pasado.
GSK y Novartis lograron tres aprobaciones cada una. GSK ganó sus guiños por la vacuna meningocócica Penmenvy, el tracto urinario y el antibiótico para la gonorrea Blujepa y el tratamiento para el asma grave Exdensur. Novartis ganó aprobaciones para el medicamento para la nefropatía Vanrafia, el medicamento para la urticaria Rhapsido y la terapia génica de la atrofia muscular espinal Itvisma.
Las empresas con dos respaldos de la FDA fueron Sanofi, que obtuvo respaldos para la terapia de trombocitopenia Wayrilz y el medicamento para la hemofilia Qfitlia; Boehringer Ingelheim, que ganó el regulador con el medicamento idiopático para la fibrosis pulmonar Jascayd y el tratamiento del cáncer de pulmón Hernexeos; y Bayer, que obtuvo la puntuación con el tratamiento para la menopausia Lynkuet y la terapia del cáncer de pulmón Hyrnuo.
Fue un año magro para los EE. UU. Las grandes farmacéuticas como AbbVie, Eli Lilly, Johnson & Johnson, Merck y Regeneron fueron las únicas 20 principales empresas que obtuvieron aprobaciones para nuevos medicamentos.
Nota: Los números de este resumen anual pueden variar ligeramente de la lista oficial de la FDA, porque informe incluye aprobaciones para terapias biológicas y vacunas, pero excluye los agentes de diagnóstico por imágenes, que están representados en la lista de la FDA.
1. Lenacapavir (Yeztugo): prevención del VIH con dos dosis al año.
Lenacapavir se consolidó en 2025 como uno de los avances más relevantes en la prevención del VIH. La FDA aprobó este agente de acción prolongada, que permite la profilaxis pre-exposición (PrEP) con inyecciones semestrales, rompiendo la necesidad de adherencia diaria de tratamientos orales tradicionales. Clínicamente, ofrece más del 95% de efectividad en estudios, con impactos potenciales considerables en poblaciones de alto riesgo y zonas de alta transmisión.
Alcance sanitario: mejora de la adherencia, reducción de nuevas infecciones, opción viable donde el acceso diario a fármacos es limitado.
2. Journavx (suzetrigine): primer analgésico no opioide de nueva clase en décadas
El FDA otorgó aprobación a Journavx, un analgésico no opioide para dolor agudo postoperatorio con mecanismo de acción selectivo sobre canales de sodio Nav1.8, dirigido a reducir el riesgo de adicción y efectos adversos asociados a opioides clásicos.
Alcance sanitario: representa un cambio paradigmático en el manejo del dolor agudo, con potencial para disminuir dependencia a opioides y complicaciones relacionadas con el abuso.
3. Fitusiran (Qfitlia) y otras terapias de ARN para enfermedades raras
Las terapias basadas en ARN continúan su expansión: Fitusiran, un agente de interferencia de ARN (RNAi) para hemofilia A y B, ha sido reconocido como novedoso por su capacidad de equilibrar la generación de trombina y reducir episodios hemorrágicos graves.
Alcance sanitario: consolida los tratamientos de ARN más allá de enfermedades raras, abriendo la puerta a opciones para trastornos genéticos que históricamente carecían de terapias efectivas.
4. Linvoseltamab (Lynozyfic): anticuerpo bispecífico en mieloma múltiple
Aprobado en EE. UU. y la UE en 2025, linvoseltamab es un anticuerpo bispecífico que recluta células T contra células de mieloma, mostrando respuestas profundas incluso en pacientes con múltiples líneas de tratamiento previas.
Alcance sanitario: transforma el tratamiento de mieloma refractario con una opción “off-the-shelf” que compite favorablemente con terapias celulares tipo CAR-T más complejas.
5. Terapias de anticuerpos y biológicos para condiciones comunes y severas
Alzheimer
Existen versiones mejoradas de terapias anti-placa amiloide como Leqembi y otros agentes en desarrollo para la enfermedad de Alzheimer que podrían facilitar administración fuera de centros hospitalarios y mejorar adherencia.
Impacto: potencial para frenar progresión cognitiva en estadios tempranos con mayor comodidad de uso.
Asma
Biológicos de larga duración que requieren pocas aplicaciones al año están rediseñando el manejo del asma severa, con reducciones significativas de exacerbaciones.
6. Innovación en enfermedades crónicas y metabólicas
Fuera de aprobaciones concretas, en 2025 siguen avanzando terapias como polipíldoras con liberación programada, estrategias con edición génica CRISPR, y combinaciones innovadoras para obesidad y diabetes que prometen mejorar adherencia y resultados a largo plazo.
A pesar de estos avances, la disponibilidad en regiones como América Latina es desigual. En República Dominicana y otros países de la región, decenas de medicamentos innovadores están pendientes de aprobación sanitaria, lo que representa un reto para ampliar acceso equitativo a estas terapias transformadoras.
El año 2025 marca un punto de inflexión en la innovación farmacéutica, modulada por:
• Nuevos mecanismos de acción en dolor, prevención de VIH y terapias de ARN.
• Biológicos y anticuerpos bispecíficos desplazando tratamientos convencionales en cáncer.
• Modelos terapéuticos prolongados que mejoran adherencia y reducen cargas clínicas.
• Brechas regulatorias que desafían la rápida incorporación en sistemas públicos de salud.
Estos medicamentos no solo amplían el arsenal médico, sino que reconfiguran paradigmas clínicos: desde prevención estructural de infecciones hasta el manejo menos invasivo de enfermedades crónicas y complejas.
Otras aprobaciones
1. Datroway
- Ingrediente activo: Datopotamab deruxtecan
- Indicación: Cáncer de mama HER2-negativo y cáncer de pulmón de células no pequeñas (NSCLC) mutado EGFR
- Aprobado: 17 de enero (cáncer de mama) y junio (NSCLC)
- Empresa: AstraZeneca, Daiichi Sankyo
- Ventas estimadas: 5 mil millones USD
2. Grafápex
- Ingrediente activo: Treosulfano
- Indicación: Preparación para trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas
- Aprobado: 21 de enero
- Empresa: Medexus Pharma
- Ventas estimadas: 100 millones USD en 5 años
3. Diario (Journavx)
- Ingrediente activo: Suzetrigina
- Indicación: Alivio del dolor moderado a agudo (no opioide)
- Aprobado: 30 de enero
- Empresa: Vertex Pharmaceuticals
- Ventas estimadas: 2.900 millones USD en 2030
4. Gomekli
- Ingrediente activo: Mirdametinib
- Indicación: Neurofibromatosis tipo 1 con tumores plexiformes
- Aprobado: 11 de febrero
- Empresa: SpringWorks Therapeutics
- Ventas estimadas: >1.000 millones USD
5. Vimkunya
- Ingrediente activo: Partículas similares al virus de Chikungunya
- Indicación: Vacuna contra chikungunya (incluye menores de 18 años)
- Aprobado: 14 de febrero
- Empresa: Bavarian Nordic
- Ventas estimadas: 170 millones USD en 2031
6. Penmenvy
- Ingrediente activo: MenACWY + MenB
- Indicación: Vacuna meningocócica pentavalente (MenABCWY)
- Aprobado: 14 de febrero
- Empresa: GSK
- Ventas estimadas: 1.100 millones USD en 2030
7. Romvimza
- Ingrediente activo: Vimseltinib
- Indicación: Tumor de células gigantes tenosinoviales sintomático
- Aprobado: 14 de febrero
- Empresa: Ono Pharma
- Ventas estimadas: 169 millones USD en 2030
8. Encelto
- Ingrediente activo: Revakinagene taroretcel
- Indicación: Telangiectasia macular tipo 2 (enfermedad ocular rara)
- Aprobado: 5 de marzo
- Empresa: Neurotech
9. Blujepa
- Ingrediente activo: Gepotidacina
- Indicación: Infección urinaria no complicada y gonorrea
- Aprobado: 25 de marzo (ITU), diciembre (gonorrea)
- Empresa: GSK
- Ventas estimadas: 567 millones USD en 2031
10. Qfitlia
- Ingrediente activo: Fitusiran
- Indicación: Hemofilia A/B
- Aprobado: 28 de marzo
- Empresa: Sanofi
- Ventas estimadas: 1.000 millones USD en 2030
11. Vanrafia
- Ingrediente activo: Atrasentan
- Indicación: Nefropatía por inmunoglobulina A
- Aprobado: 2 de abril
- Empresa: Novartis
12. Aniko
- Ingrediente activo: Penpulimab
- Indicación: Carcinoma nasofaríngeo no queratinizante
- Aprobado: 23 de abril
- Empresas: Akeso, Sino Biopharmaceutical
13. Zevaskyn
- Ingrediente activo: Prademegene zamikeracel
- Indicación: Epidermólisis bullosa distrófica recesiva
- Aprobado: 28 de abril
- Empresa: Abeona Therapeutics
- Ventas estimadas: 460 millones USD
14. Imaavy
- Ingrediente activo: Nipocalimab
- Indicación: Miastenia gravis generalizada
- Aprobado: 29 de abril
- Empresa: Johnson & Johnson
- Ventas estimadas: 1.200 millones USD en 2030
15. Avmapki Fakzynja
- Ingredientes activos: Avutometinib + Defactinib
- Indicación: Cáncer de ovario seroso de bajo grado
- Aprobado: 8 de mayo
- Empresa: Verastem Oncology
- Ventas estimadas: 900 millones USD
16. Emrelis
- Ingrediente activo: Telisotuzumab vedotin
- Indicación: NSCLC no escamoso con sobreexpresión c-Met
- Aprobado: 14 de mayo
- Empresa: AbbVie
- Ventas estimadas: 614 millones USD en 2030
17. Nuvaxovid
- Ingrediente activo: Vacuna COVID-19 (proteína con adyuvante)
- Indicación: COVID-19 (mayores de 65 años y grupos de riesgo)
- Aprobado: 19 de mayo
- Empresa: Novavax
- Ventas estimadas: 610 millones USD en 2025
18. Triptiro (Tryptyr)
- Ingrediente activo: Acoltremon (solución oftálmica)
- Indicación: Enfermedad del ojo seco
- Aprobado: 28 de mayo
- Empresa: Alcon
- Ventas estimadas: 400 millones USD
19. mNEXSPIKE
- Ingrediente activo: Vacuna COVID-19 ARNm
- Indicación: COVID-19 (mayores de 65 años y grupos de riesgo)
- Aprobado: 2 de junio
- Empresa: Moderna
20. Enflonsia
- Ingrediente activo: Clesrovimab
- Indicación: Virus respiratorio sincitial (prevención en bebés)
- Aprobado: 9 de junio
- Empresa: Merck & Co.
- Ventas estimadas: 844 millones USD en 2030
21. Ibtrozi
- Ingrediente activo: Taletrectinib
- Indicación: NSCLC ROS1 positivo avanzado o metastásico
- Aprobado: 11 de junio
- Empresa: Nuvation Bio
- Ventas estimadas: 1.000 millones USD
