Novartis ha adquirido DTx Pharma, una compañía de biotecnología con sede en San Diego (EE.UU.) que se enfoca en aprovechar su plataforma patentada FALCON para desarrollar terapias de ARNip para indicaciones de neurociencia.
El programa principal de DTx, DTx-1252, se enfoca en la causa raíz de CMT1A: la sobreexpresión de PMP22, una proteína que hace que la vaina de mielina que sostiene y aísla los nervios en el sistema nervioso periférico funcione de manera anormal. DTx-1252, que recientemente recibió la Designación de Medicamento Huérfano por parte de la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés), disminuye la expresión de esta proteína en las células de Schwann, el tipo de célula diana para el desarrollo, mantenimiento y función de los nervios periféricos.
La plataforma FALCON facilita este enfoque específico mediante la conjugación de siRNA con ácidos grasos naturales para mejorar la biodistribución y la captación celular en los tejidos y tipos de células de interés.
“Esperamos continuar con el desarrollo de los programas terapéuticos de DTx y brindar nuevas esperanzas a los pacientes con trastornos neuromusculares y otros trastornos neurológicos para los que históricamente ha habido pocas opciones de tratamiento”, dijo Fiona Marshall, presidenta de los Institutos de Investigación Biomédica de Novartis (NIBR). “También estamos entusiasmados de traer la tecnología FALCON de DTx a Novartis y explorar su potencial para administrar medicamentos a los tejidos extrahepáticos”.
La enfermedad de Charcot-Marie Tooth (CMT) es un grupo de trastornos hereditarios que afectan el sistema nervioso. La CMT1A es el subtipo más prevalente de CMT, que afecta a aproximadamente 150,000 pacientes en los EE.UU. y Europa. Es una enfermedad degenerativa del sistema nervioso periférico que progresa lentamente y causa atrofia muscular progresiva, dolor neuropático y dificultad para caminar, y puede tener un impacto significativo en la calidad de vida. DTx-1252 podría ser potencialmente un tratamiento de primera clase para la enfermedad, ya que actualmente no hay tratamientos aprobados para abordar la causa genética subyacente de CMT1A.
Además de DTx-1252, el acuerdo también trae a Novartis dos programas preclínicos adicionales para otras indicaciones de neurociencia y amplía el kit de herramientas de siRNA de Novartis, aprovechando sus capacidades en xRNA, una de las plataformas tecnológicas de Novartis. El acuerdo subraya el compromiso de Novartis con la neurociencia, una de las cinco áreas terapéuticas centrales de la compañía, y con la búsqueda de terapias innovadoras para pacientes con trastornos neuromusculares.
Según los términos del acuerdo, Novartis realizará un pago inicial de 500 millones de dólares y pagos adicionales al completar los hitos preestablecidos.
