Los nuevos hallazgos también proporcionaron información sobre por qué las neuronas liberadoras de dopamina se marchitan en el Parkinson.
La levodopa, el fármaco restaurador de dopamina comúnmente recetado para la enfermedad de Parkinson, pierde su eficacia con el tiempo. Los investigadores de la Universidad Northwestern dicen que han encontrado un método potencial para revivir los beneficios del fármaco: la terapia génica.
Los investigadores restauraron la capacidad de las neuronas para convertir levodopa en dopamina en ratones con una terapia génica que se dirige a la región de la sustancia negra del cerebro. Al recrear efectivamente un ambiente saludable en el cerebro, la terapia eliminó la actividad cerebral anormal que causa dificultades de movimiento en los pacientes de Parkinson, informó el equipo en Nature.
Los nuevos hallazgos también proporcionaron información sobre por qué las neuronas liberadoras de dopamina se marchitan en el Parkinson. Al estudiar las características genéticas de las neuronas en los modelos de Parkinson, los investigadores de Northwestern demostraron que el daño a las mitocondrias, los proveedores de energía dentro de las neuronas productoras de dopamina, desencadena eventos que conducen al Parkinson.
«Se ha debatido durante mucho tiempo si el daño mitocondrial fue una causa o una consecuencia de la enfermedad. Ahora que este problema está resuelto, podemos centrar nuestra atención en el desarrollo de terapias para preservar su función y retrasar la pérdida de estas neuronas», dijo James Surmeier, médico residente de neurociencia de la Facultad de Medicina Feinberg de Northwestern, en un comunicado.
Los conocimientos podrían usarse para desarrollar pruebas que identifiquen la enfermedad de Parkinson en personas de cinco a diez años antes de que se manifieste, sugirió Surmeier.
Se están realizando esfuerzos para desarrollar terapias genéticas y celulares para el Parkinson, con resultados mixtos hasta ahora. Bayer ha iniciado dos ensayos en fase inicial: una terapia génica que está desarrollando su filial AskBio y un tratamiento con células madre de su unidad BlueRock Therapeutics.
Voyager Therapeutics ha sufrido varios reveses en sus esfuerzos por desarrollar una terapia génica para el Parkinson. Sanofi terminó su acuerdo con Voyager en octubre de 2017, AbbVie rechazó su pacto en agosto de 2020 y Neurocrine Biosciences canceló su alianza en febrero de este año después de que se suspendiera clínicamente un ensayo de fase 2 en diciembre pasado. Pfizer firmó un pacto de 630 millones de dólares con la Voyager el mes pasado para usar sus cápsides en terapias genéticas neurológicas y cardiovasculares, aunque no se revelaron los objetivos específicos de la enfermedad.
Otros investigadores también están buscando formas innovadoras de mejorar las neuronas productoras de dopamina. Un equipo de la Universidad de San Diego, California, desarrolló una técnica de terapia génica que convirtió las células de astrocitos en neuronas productoras de dopamina, por ejemplo.
