GCTx se basa en TFome, una plataforma de programación celular construida para «enchufar y jugar», es decir, para ofrecer medicamentos basados en células madre pluripotentes inducidas (iPSC) listas para usar hasta 100 veces más rápido que los métodos convencionales.
GC Therapeutics ha entrado en el juego con la misión de desbloquear una nueva generación de terapias celulares, subiendo 75 millones de dólares para su tecnología «plug-and-play» desarrollada en el laboratorio de, y con células de, George Church, Ph.D.
«George donó sus células de la piel, que fueron reprogramadas en las células madre que se utilizaron. Entonces, realmente tiene piel en el juego», dijo el cofundador y director científico de GCTx, Alex Ng, Ph.D., a Fierce Biotech. «Allá de esta profunda contribución, estamos muy orgullosos de tener sus iniciales en nuestra puerta. Por supuesto, GC Therapeutics también podría significar terapias genéticas y celulares, o las letras del ADN».
La biotecnología ha tapizado una financiación de la serie A de 65 millones de dólares liderada por Cormorant Asset Management con la participación de Mubadala Capital y Andreessen Horowitz (a16z) Bio + Health, entre otros. Eso eleva el capital total recaudado de la compañía desde su creación en 2019 a 75 millones de dólares, según un comunicado del 19 de septiembre.
De la ciencia ficción a la realidad
GCTx se basa en TFome, una plataforma de programación celular construida para «enchufar y jugar», es decir, para ofrecer medicamentos basados en células madre pluripotentes inducidas (iPSC) listas para usar hasta 100 veces más rápido que los métodos convencionales. El proceso de un solo paso combina la biología sintética, la edición de genes, la ingeniería celular y el aprendizaje automático en esfuerzos por aumentar la potencia, la eficiencia y la calidad, según la compañía.
«Este enfoque aprovecha el potencial transformador de la biología del factor de transcripción para guiar el destino de las células iPSC hacia cualquier tipo de célula diferenciada en un solo paso perfecto», dijo el cofundador de GCTx, Church, en el comunicado de la compañía. «Al trascender las limitaciones de los procesos naturales, tiene la promesa de crear células que superen las capacidades de las que se encuentran en la naturaleza, generando una nueva e innovadora clase de medicamentos SuperCell para abordar diversas áreas de enfermedades y reducir las cargas de atención médica».
Church, profesor de genética en la Escuela de Medicina de Harvard y director de biología sintética en el Instituto Wyss, es un pionero en genómica y biología sintética. El científico está vinculado a una gran cantidad de biotecnologías, incluyendo Nebula Genomics, Ally Therapeutics, Rejuvenate Bio y Manifold Bio.
Esta vez, Church formó GCTx junto con el CEO Parastoo Khoshakhlagh, Ph.D., y CSO Ng.
«El laboratorio del profesor George Church es el punto caliente para gente como yo», dijo Khoshakhlagh a Fierce. «Él lleva la ciencia ficción a la realidad».
«La razón por la que me enamoré inmediatamente del proyecto… fue por el contraste significativo entre el estado actual del campo y lo que la plataforma TFome puede lograr realmente», continuó el CEO. «Las terapias celulares tradicionales a menudo tardan de semanas a meses en desarrollarse, y generalmente tienen baja calidad y eficiencia. Ahora, por el contrario, nuestra tecnología permite la producción del mismo tipo de celda en un proceso de cuatro días, y un proceso de un solo paso, y con hasta un 99 % de eficiencia y una calidad realmente alta».
TFome está diseñado para ir más allá de la biología del desarrollo tradicional al aislar un único proceso biológico específico del destino celular, un proceso que en realidad se rige por los factores clave de transcripción, o lo que Khoshakhlagh llama «las perillas maestras genéticas», que actúan en concierto para programar las células para que se conviertan en un tipo de célula especializada.
La biotecnología está acortando todo el proceso, un esfuerzo de racionalización que también reduce los plazos de fabricación. El enfoque permite un control más directo y preciso sobre el destino celular, según Ng.
GCTx ha validado su enfoque de programación en diversos tipos de células, tanto in vitro como in vivo, dijo Ng en el comunicado de la compañía, y agregó que la compañía también ha diseñado células en SuperCells para adaptarlas a aplicaciones específicas de enfermedades.
Estas SuperCélulas están diseñadas de dos maneras diferentes, explicó Khoshakhlagh. La primera forma es mejorar las funciones existentes que las células ya tienen, mientras que la segunda vía es introducir nuevas funciones que la celda normalmente no tiene. El objetivo final de SuperCells es tener una mayor potencia y, por lo tanto, reducir el número de células que un paciente necesita trasplantar, según el CEO.
El enfoque inicial de GCTx estará en las enfermedades gastrointestinales, neurológicas e inmunológicas para ampliar el acceso a las terapias celulares.
«Estas son las áreas de enfermedad que realmente creemos que están esperando ser transformadas por la terapia celular», dijo Khoshakhlagh.
Si bien el equipo de 35 miembros aún no ha revelado los plazos de desarrollo para los programas, Khoshakhlagh dijo que la biotecnología está avanzando «a toda velocidad con un sentido de urgencia basado en la fuerza de la plataforma y también en la solidez de nuestros datos preclínicos».
«Realmente queremos asegurarnos de que estamos llevando la opción más segura a los pacientes tan pronto como podamos, porque sabemos que los pacientes están esperando», dijo el CEO. «Mi primo, que tiene una forma progresiva de EM, literalmente me envía mensajes de texto todas las semanas, si no todos los días… preguntando ‘¿Cuándo? ¿Cuándo estarán disponibles terapias como la nuestra para los pacientes que no tienen otras opciones? Y esto es por lo que estamos trabajando: dar esperanza a los pacientes sin opciones».
‘Dos conceptos inemparables’
La biotecnología con sede en Cambridge, Massachusetts, podría ser la primera empresa de terapia celular basada en iPSC en buscar múltiples productos celulares desde un punto de partida utilizando una estrategia de fabricación similar para un desarrollo más acelerado.
La versatilidad y eficiencia de la plataforma han permitido a GCTx construir un rico repertorio de tipos de células, lo que posteriormente permite a la biotecnología desbloquear oportunidades estratégicas de desarrollo empresarial, según Khoshakhlagh. La compañía está abierta a tener «asociaciones selectivas» en biotecnología y productos farmacéuticos que aceleren ciertos programas en la clínica, dijo.
«El enfoque innovador de GC Therapeutics para la terapia celular tiene el potencial de redefinir la industria», dijo Alaa Halawa, director ejecutivo y jefe de empresas estadounidenses en Mubadala Capital, en el comunicado de la compañía. «Al acelerar la producción de terapias basadas en iPSC, la plataforma TFome desbloquea una eficiencia y escalabilidad sin precedentes, lo que podría conducir a un acceso más rápido del paciente a tratamientos que cambian la vida».
Halawa se ha unido a la junta directiva de GCTx, junto con Ray Kelleher, M.D., Ph.D. de Cormorant Asset Management; Vineeta Agarwala de a16z, M.D., Ph.D. ; CEO fundador de Alnylam y CEO de JMM Innovations, John Maraganore, Ph.D.; además del ex CEO de Karuna Therapeutics y ex ejecutivo de Eli Lilly, Steve Paul, M.D.
«Nuestra plataforma realmente nos permite volver a imaginar la fabricación de terapia celular y combinar los dos conceptos inconsudibles, mejorando nuestra calidad y al mismo tiempo aumentando la eficiencia de costos», dijo Khoshakhlagh. «Estos son los desafíos que creemos que han estado retrasando la terapia celular para convertirse en una modalidad más extendida».
«Puedo imaginar un mundo en el que tengamos bancos de productos celulares y ningún paciente esté sufriendo debido a la falta de accesibilidad a este tipo de opciones de tratamiento avanzadas», concluyó el CEO. «Ese es mi sueño».
