Biogen sabía lo que se avecinaba: después del “voto de tendencia” negativo de un comité clave, el rechazo de Aduhelm por parte de las autoridades de la UE parecía inevitable. Entonces, cuando llegó el rechazo, la biotecnología se abalanzó.
Los revisores de medicamentos de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) han adoptado oficialmente una opinión negativa (PDF) sobre la solicitud de Biogen y su socio Eisai para Aduhelm para tratar la enfermedad de Alzheimer en etapa temprana. Al revelar el desaire el viernes, Biogen dijo que buscará un nuevo examen de la opinión por parte del Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP).
La biotecnología debe solicitar un nuevo examen dentro de los 15 días posteriores a la recepción de la opinión, y el comité tiene 60 días para reevaluar su opinión, según las reglas de la EMA.
“Como parte del proceso de reexamen, buscaremos abordar los motivos de denegación del CHMP, con el objetivo de que este medicamento esté disponible en la UE”, dijo Priya Singhal, MD, directora interina de I + D de Biogen, en un comunicado.
Al rechazar Aduhelm, la EMA señaló algunas advertencias conocidas en el perfil de la droga. El fármaco de anticuerpo mostró que puede reducir las placas beta amiloides en el cerebro, pero el vínculo del efecto con la mejora clínica real sigue siendo cuestionable, dijo la EMA. La decisión de la EMA se produce después de un “voto de tendencia” negativo sobre la aplicación Aduhelm del CHMP el mes pasado.
Al otro lado del charco, la FDA de EE. UU. Aprobó Aduhelm en junio bajo la vía de aprobación acelerada basada en sus datos de biomarcadores de eliminación de proteínas. A pesar de la aprobación, la agencia estadounidense reconoció que no había pruebas suficientes para demostrar que el fármaco beneficia a los pacientes.
En su rechazo, la EMA también señaló resultados aparentemente contradictorios de los dos controvertidos ensayos de fase 3 llamados EMERGE y ENGAGE. Por su parte, Biogen dice que un desequilibrio en los progresores rápidos de la enfermedad y la exposición limitada a una dosis más alta de Aduhelm explican la falta de exposición del fármaco.
Además, la EMA se mostró en desacuerdo con el perfil de seguridad de Aduhelm, especialmente un efecto secundario peligroso llamado anomalías en las imágenes relacionadas con el amiloide (ARIA), que puede manifestarse como hemorragia cerebral o hinchazón. Biogen y la FDA están investigando el papel potencial de Aduhelm en la muerte de un paciente que se informó recientemente al sistema de seguimiento de eventos adversos de la FDA. En el caso, una mujer de 75 años en Canadá que había tomado Aduhelm murió luego de ser diagnosticada con ARIA.
“No está claro que las anomalías se puedan controlar y manejar adecuadamente en la práctica clínica”, dijo la EMA sobre ARIA.
Además de Europa, Biogen y su socio Eisai tienen una aplicación excepcional para Aduhelm en Japón. El Ministerio de Salud, Trabajo y Bienestar del país celebrará una reunión (japonesa) para discutir la droga el 22 de diciembre. En una nota del martes a los clientes, los analistas de Jefferies calcularon la repentina reunión de tal reunión, que generalmente se lleva a cabo de manera regular. calendario: podría ser una buena señal para una posible aprobación. El equipo de Jefferies actualmente estima que Aduhelm podría alcanzar ventas de $ 878 millones en Japón en el año fiscal que finaliza en marzo de 2030, pero solo asignó un 50% de probabilidad de aprobación allí.
Mientras tanto, Biogen ahora busca lanzar un ensayo confirmatorio ordenado por la FDA en mayo próximo y reportar datos para 2026. Si el ensayo resulta negativo, la FDA tiene la opción de retirar su aprobación acelerada. Sin datos convincentes, Biogen está teniendo dificultades para vender Aduhelm, y una decisión clave de cobertura de Medicare se avecina en 2022.
