Axsome Therapeutics ha llegado a un costoso problema en su misión de llevar la esreboxetina al mercado para la fibromialgia. La FDA se ha negado a revisar la nueva solicitud de medicamento (NDA) del especialista en SNC para el activo, y la agencia determinó que uno de los dos ensayos en la presentación no estaba a la alto.
Uno de los ensayos controlados con placebo utilizó un punto final de 12 semanas y una dosis fija, y fue considerado adecuado y bien controlado por la FDA. El estudio de fase 2 que provocó la carta de rechazo a presentar (RTF) de la agencia utilizó en cambio un punto final de 8 semanas y una dosificación flexible. Axsome dijo en un comunicado del 9 de junio que la agencia no hizo ninguna pregunta sobre los resultados de los ensayos, los cuales alcanzaron sus principales puntos finales, reporta Fiercepharma.
Ambos ensayos fueron realizados por Pfizer. Big Pharma licenció esreboxetina a Axsome para la fibromialgia en 2020 como parte de un acuerdo más amplio que incluía todos los datos relacionados con la reboxetina de la depresión; la esreboxetina es una variante de la reboxetina (Edronax) diseñada para ser más potente y selectiva que el medicamento aprobado para tratar la depresión en ciertas partes del mundo.
«La clara retroalimentación proporcionada por la división de Anestesiología, Medicina de la Adicción y Medicina del Dolor de la FDA nos permite avanzar rápidamente con el desarrollo continuo de este importante medicamento en investigación para los aproximadamente 17 millones de pacientes en los Estados Unidos que viven con fibromialgia», dijo el CEO de Axsome, Herriot Tabuteau, M.D., en el comunicado. «Estamos bien posicionados para iniciar un nuevo ensayo controlado que incorporará los comentarios de la FDA a finales de 2025».
Este nuevo ensayo será un estudio de fase 3 e imitará el ensayo que la FDA encontró suficiente, con un punto final de 12 semanas y una dosis fija, dijo un portavoz de Axsome a Fierce Biotech. Axsome tenía alrededor de 301 millones de dólares en efectivo y equivalentes de efectivo el 31 de marzo, según el informe de ganancias del primer trimestre de la biotecnología de Nueva York.
«Dada la solicitud de la agencia, nos inclinamos a creer que el RTF solo está relacionado con el diseño del ensayo y no estaba relacionado con ninguna pregunta sobre los datos del estudio», escribieron los analistas de William Blair en una nota del 9 de junio.
«Esperamos que las acciones bajen modestamente en respuesta a la carta RTF de fibromialgia», agregaron los analistas, «pero en última instancia esta noticia tiene un impacto limitado en nuestra tesis de crecimiento para Axsome».
Las acciones de Axsome cayeron por la mañana cuando la carta de RTF se hizo pública, pero rebotó a 112 dólares por acción a las 11 de la mañana.
La compañía centrada en el neuro también ha estado trabajando para revitalizar la reboxetina, llamada AXS-12 en Axsome, como tratamiento para la narcolepsia. En una publicación de ganancias de mayo, Axsome dijo que planea presentar un acuerdo de confidencialidad para AXS-12 en la segunda mitad de 2025.
Pfizer desarrolló originalmente la reboxetina para tratar la depresión, con el activo obteniendo una aprobación provisional de la FDA en 1999 que fue retirada un par de años después. Un análisis de 2010 del compuesto lo consideró «ineficaz y potencialmente dañino». El medicamento problemático fue aprobado para la depresión en Europa en 1997, donde se vende principalmente bajo el nombre de Edronax.
