Es un nuevo año, lo que significa que es una nueva oportunidad para los fabricantes de medicamentos que esperan aprobar la FDA para nuevas terapias, algunas de las cuales podrían estar olfateando después de las ventas de gran éxito.
En el primer trimestre, la FDA decidirá sobre un grupo de nuevos medicamentos que vienen con grandes esperanzas, un alto escrutinio y, en algunos casos, el asombro del personal de la agencia que los revisó, según revela FiercePharma esta semana.
Estas son las líneas finales de la FDA que observaremos más de cerca durante los próximos tres meses.
Medicamento : Tazemetostat
Indicación : Sarcoma epitelioide avanzado
Compañía : Epizyme
PDUFA fecha : 23 de enero
A pesar de enfrentar algunas críticas mordaces por parte del personal de la FDA, el tazemetostat de combate contra el sarcoma de Epizyme navegó a través de una sesión del comité asesor con un voto unánime en diciembre en camino a una fecha de decisión de aprobación el 23 de enero.
Epizyme busca aprobación para tazemetostat en pacientes con sarcoma epitelioide avanzado que no pueden someterse a cirugía para extirpar sus tumores. Es un cáncer poco frecuente del tejido blando que puede extenderse a otras áreas. También es difícil de diagnosticar , por lo que no se puede descubrir hasta sus etapas posteriores. La aplicación del medicamento se basa en datos de aproximadamente 100 pacientes que formaron dos grupos, las cohortes 5 y 6, en un estudio más amplio que probó el tazemetostato en varios tipos de tumores.
En términos de ventas máximas, la indicación es pequeña: el analista de Jefferies, Michael Yee, puso el mercado de los Estados Unidos en $50 millones, pero conseguiría que Epizyme entrara por la puerta. La compañía también busca la aprobación del tazemetostat en el linfoma folicular, que tiene un mercado más cercano a los $ 500 millones.
Medicamento : Acido bempedoico
Indicación : colesterol LDL alto
Compañía :Esperion Fecha PDUFA : 21 de febrero
Hay mucho en juego para Esperion con su ácido bempedoico para combatir el colesterol después de que el fabricante de medicamentos haya resistido una disminución del precio de las acciones y se enfrente a un préstamo escalonado vinculado a la decisión de aprobación del medicamento el 21 de febrero.
Esperion enfrenta una decisión de la FDA sobre el ácido bempedoico como un tratamiento individual para el colesterol alto y como un tratamiento combinado con ezetimiba, un luchador contra el colesterol Merck & Co. comercializado como Zetia.
En un ensayo de fase 3 de un año de duración publicado en mayo de 2018, el ácido bempedoico demostró que puede reducir los niveles de colesterol LDL en un 20% adicional durante 12 semanas en pacientes de alto riesgo que toman estatinas. Sin embargo, el estudio también reportó 13 muertes en su brazo de tratamiento, una tasa de 0.9%, aproximadamente tres veces mayor que la observada con placebo.
En una conferencia telefónica posterior con inversores, el vicepresidente senior de investigación clínica de Esperion, Bill Sasiela, dijo que las muertes se debieron a una población de estudio más vieja y menos saludable, dos tercios de los cuales eran fumadores actuales o anteriores.
En junio, Esperion llegó a un acuerdo de financiación de $ 200 millones para un préstamo escalonado, que le otorgó a Esperion $ 125 millones por adelantado con hasta $ 75 millones a medida que el ácido bempedoico gana la aprobación de la FDA y llega al mercado. En los últimos seis meses, las acciones de Esperion han caído alrededor del 2.45% a $ 59.84.
Medicamento : Teprotumumab
Indicación : Enfermedad ocular tiroidea
Compañía : Horizon Therapeutics
PDUFA fecha : 8 de marzo
Horizon Therapeutics espera alejarse de su reputación de reutilizar medicamentos antiguos a precios astronómicos en enfermedades raras, y la aprobación del teprotumumab de drogas oculares podría ayudarlo a superar la joroba.
El tratamiento para la enfermedad ocular tiroidea (TED) recibió el respaldo unánime del comité asesor de la FDA en diciembre antes de su fecha de decisión del 8 de marzo. El teprotumumab inhibe el receptor del factor de crecimiento tipo insulina tipo 1 para TED, un trastorno autoinmune raro que puede conducir a visión borrosa o doble. Los pacientes generalmente buscan tratamiento cuando notan que sus ojos se hinchan en las fotos o que sus ojos y párpados parecen estar rojos e hinchados constantemente, Raymond Douglas, MD, Ph.D., uno de los líderes del estudio de fase 3 de teprotumumab, dijo en un estudio previo. entrevista.
Si se aprueba, el teprotumumab sería el primer tratamiento para TED que cambia el curso de la enfermedad en lugar de solo abordar los síntomas. Hoy, los pacientes toman esteroides para mantener a raya la inflamación o se someten a una cirugía de afeitado óseo que devuelve el globo ocular a una posición normal en el ojo.
Medicamento : Ozanimod
Indicación : Esclerosis múltiple
Compañía : Bristol-Myers Squibb
PDUFA fecha : 25 de marzo
Considerado como uno de los «5 grandes» candidatos en la etapa final de la megafusión de Bristol-Myers Squibb con Celgene, MS med ozanimod ha recorrido un camino problemático hasta su fecha de decisión del 25 de marzo.
En junio, los reguladores estadounidenses y europeos aceptaron las presentaciones de ozanimod de Celgene para tratar a pacientes con formas recurrentes de esclerosis múltiple. Los analistas tienen grandes expectativas para el medicamento, incluso después de su vergonzosa respuesta de rechazo de la FDA el año pasado.
Fue el último de una serie de momentos para contarles a los ejecutivos de Bristol-Myers desde que alcanzaron su compra de Celgene a principios de enero de 2019. Obtuvieron un voto clave de los inversores en apoyo del acuerdo, a pesar de que los activistas se mostraron agresivos contra él, por ejemplo. , y aprobó una revisión extendida de la FTC. El acuerdo finalmente se cerró a fines de noviembre.
Si se aprueba, el ozanimod seguiría los pasos de otros candidatos a los «5 grandes» como Reblozyl (luspatercept), que obtuvo luz verde en noviembre para tratar la anemia en pacientes con beta talasemia, y el inhibidor de JAK Inrebic (fedratinib), que ganó un agosto asentir por mielofibrosis.
Medicamento : Rimegepant
Indicación : Tratamiento y prevención de la migraña
Compañía : Biohaven Pharmaceuticals
Fecha PDUFA : Q1 2020
Es posible que haya perdido la batalla para llevar al mercado el primer medicamento oral de clase CGRP, ese honor fue para Allergan a fines de diciembre, pero Biohaven Pharma todavía espera que su agente de lucha contra la migraña gane un visto bueno de la FDA a pesar de algunos datos decepcionantes que respaldan su caso .
Los datos de dos estudios de fase 3 publicados en marzo de 2018 mostraron que una dosis única de rimegepant venció a placebo para aliviar el dolor, u otro síntoma que los pacientes encontraron más molesto, en la marca de dos horas después de la dosificación.
En total, un poco más del 19% de los pacientes tratados con rimegepant no presentaron dolor en el punto de tiempo de dos horas, en comparación con el 14% del grupo placebo, y la diferencia entre los dos grupos parece ampliarse más allá de las dos horas. Del mismo modo, alrededor del 37% de los pacientes estaban libres de su síntoma más molesto (MBS) en comparación con alrededor de un cuarto de los sujetos en el brazo de control.
Además, menos pacientes con el medicamento activo requirieron terapia de rescate con medicamentos actuales como los triptanos.
Además del subproducto de Allergan, aprobado bajo la marca Ubrelvy, el rimegepant también enfrentaría la competencia de la clase actual de CGRP inyectables, incluidos Novartis y Aimovig de Amgen, así como Ajovy de Teva y Emgality de Eli Lilly. Los tres medicamentos obtuvieron aprobaciones durante el último año y medio.
Otras aprobaciones de nota
La controvertida alergia al maní de Aimmune med AR101 , que se calificará como Palforzia, recibió una recomendación 7-2 de un comité asesor de la FDA antes de su fecha PDUFA a fines de enero. Palforzia, que desensibiliza a los pacientes al darles dosis gradualmente crecientes de proteína de maní, podría cambiar las reglas del juego en el campo de la alergia alimentaria, donde la evitación es el tratamiento más común.
